Data Tier

ADC · Antibody · CGT를 FDA 승인, ORR·PASI·ACR·BCVA, 임상 등록 규모, Phase 3, 조회수 등 공개 데이터로 복합 점수화합니다. S–C 티어와 가점 요인은 규칙 기반(Data Tier)이며 LLM이 아닙니다.

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	71	FDA 승인임상 68건등록 7,653명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	67	FDA 승인임상 48건등록 5,667명Phase 3 5건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.
S	ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) Johnson & Johnson · BCMA	CGT	67	FDA 승인임상 29건등록 3,816명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

S71점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명

FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.

S67점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명

FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명 · Phase 3 5건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.

S67점

ciltacabtagene autoleucel

CGT · Johnson & Johnson · BCMA

CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명

FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	lifileucel (Amtagvi) Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)	CGT	66	FDA 승인임상 47건등록 2,848명Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	64	FDA 승인임상 28건등록 6,325명Phase 3 10건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.
A	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.
A	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	61	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
A	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	60	FDA 승인임상 10건등록 1,319명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

A66점

lifileucel

CGT · Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)

CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명

FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명 · Phase 3 2건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.

A64점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명

FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명 · Phase 3 10건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.

A62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.

A61점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

A60점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명

FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

B Tier7개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.
B	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
B	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	54	FDA 승인임상 7건Phase 3 2건큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.
B	atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene	CGT	49	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.
B	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	45	FDA 승인큐레이션	CGT — FDA 승인 · 큐레이션	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.
B	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	36	임상 154건등록 10,528명Phase 3 7건모집 중	CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.
B	Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103 Tcelltech Inc. · B7-H3	CGT	33	임상 92건등록 6,282명참고문헌 풍부모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B60점

valoctocogene roxaparvovec

CGT · BioMarin · Factor VIII (AAV5)

CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명

FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명 · Phase 3 4건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.

B54점

voretigene neparvovec

CGT · Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건

FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.

B49점

atidarsagene autotemcel

CGT · Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene

CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.

B45점

lovotibeglogene autotemcel

CGT · bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)

CGT — FDA 승인 · 큐레이션

FDA 승인 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.

B36점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건

임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.

B33점

Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103

CGT · Tcelltech Inc. · B7-H3

CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부

임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

C Tier10개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	Anti-CD19 CAR T-cells Chongqing Precision Biotech Co.… · CD19	CGT	32	임상 92건등록 4,651명Phase 3 4건모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 4,651명 규모.
C	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	29	임상 131건등록 10,049명Phase 3 11건	CGT — 임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 131건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,049명 규모.
C	biological agent (Seneca Valley Virus) Neotropix · Carcinoid	CGT	29	임상 93건등록 34,761명Phase 3 17건	CGT — 임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 93건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 34,761명 규모.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	14	임상 211건등록 11,153명Phase 3 3건참고문헌 풍부개발 중단	CGT — 임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 211건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 11,153명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

C32점

KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells

CGT · Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건

임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.

C32점

KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells

CGT · Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건

임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.

C32점

Anti-CD19 CAR T-cells

CGT · Chongqing Precision Biotech Co.… · CD19

CGT — 임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건

임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 4,651명 규모.

C29점

Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells

CGT · National Cancer Institute (NCI) · BCMA

CGT — 임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건

임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 131건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,049명 규모.

C29점

biological agent

CGT · Neotropix · Carcinoid

CGT — 임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건

임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 93건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 34,761명 규모.

C27점

4D-150 IVT

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema

CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.

C24점

4SCAR T cells

CGT · Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases

CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.

C14점

Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA

CGT · Thomas Martin, MD · BCMA

CGT — 임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건

임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건 · 참고문헌 풍부

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 211건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 11,153명 규모.

C12점

4D-310

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.

C11점

4D-710

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

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Data Tier

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	71	FDA 승인임상 68건등록 7,653명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	67	FDA 승인임상 48건등록 5,667명Phase 3 5건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.
S	ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) Johnson & Johnson · BCMA	CGT	67	FDA 승인임상 29건등록 3,816명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

S71점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명

FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.

S67점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명

FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명 · Phase 3 5건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.

S67점

ciltacabtagene autoleucel

CGT · Johnson & Johnson · BCMA

CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명

FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	lifileucel (Amtagvi) Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)	CGT	66	FDA 승인임상 47건등록 2,848명Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	64	FDA 승인임상 28건등록 6,325명Phase 3 10건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.
A	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.
A	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	61	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
A	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	60	FDA 승인임상 10건등록 1,319명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

A66점

lifileucel

CGT · Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)

CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명

FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명 · Phase 3 2건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.

A64점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명

FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명 · Phase 3 10건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.

A62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.

A61점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

A60점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명

FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

B Tier7개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.
B	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
B	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	54	FDA 승인임상 7건Phase 3 2건큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.
B	atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene	CGT	49	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.
B	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	45	FDA 승인큐레이션	CGT — FDA 승인 · 큐레이션	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.
B	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	36	임상 154건등록 10,528명Phase 3 7건모집 중	CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.
B	Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103 Tcelltech Inc. · B7-H3	CGT	33	임상 92건등록 6,282명참고문헌 풍부모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B60점

valoctocogene roxaparvovec

CGT · BioMarin · Factor VIII (AAV5)

CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명

FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명 · Phase 3 4건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.

B54점

voretigene neparvovec

CGT · Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건

FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.

B49점

atidarsagene autotemcel

CGT · Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene

CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.

B45점

lovotibeglogene autotemcel

CGT · bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)

CGT — FDA 승인 · 큐레이션

FDA 승인 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.

B36점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건

임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.

B33점

Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103

CGT · Tcelltech Inc. · B7-H3

CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부

임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

C Tier10개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	Anti-CD19 CAR T-cells Chongqing Precision Biotech Co.… · CD19	CGT	32	임상 92건등록 4,651명Phase 3 4건모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 4,651명 규모.
C	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	29	임상 131건등록 10,049명Phase 3 11건	CGT — 임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 131건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,049명 규모.
C	biological agent (Seneca Valley Virus) Neotropix · Carcinoid	CGT	29	임상 93건등록 34,761명Phase 3 17건	CGT — 임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 93건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 34,761명 규모.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	14	임상 211건등록 11,153명Phase 3 3건참고문헌 풍부개발 중단	CGT — 임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 211건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 11,153명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

C32점

KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells

CGT · Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건

임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.

C32점

KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells

CGT · Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis

CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건

임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.

C32점

Anti-CD19 CAR T-cells

CGT · Chongqing Precision Biotech Co.… · CD19

CGT — 임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건

임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 4,651명 규모.

C29점

Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells

CGT · National Cancer Institute (NCI) · BCMA

CGT — 임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건

임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 131건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,049명 규모.

C29점

biological agent

CGT · Neotropix · Carcinoid

CGT — 임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건

임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 93건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 34,761명 규모.

C27점

4D-150 IVT

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema

CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.

C24점

4SCAR T cells

CGT · Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases

CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.

C14점

Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA

CGT · Thomas Martin, MD · BCMA

CGT — 임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건

임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건 · 참고문헌 풍부

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 211건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 11,153명 규모.

C12점

4D-310

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.

C11점

4D-710

CGT · 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung

CGT — 모집 중

모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.

ADC Antibody CGT 🫁 폐암 (NSCLC)🎗️ HER2+ 유방암 🦴 다발성 골수종 👁️ 황반변성·망막 🛡️ 자가면역·염증성 🧴 건선 질병 전체 →

Data Tier

상위 5개 비교 S Tier 비교 RSS 구독 차세대 추천

S Tier3개

승인·효능·임상 규모·관심도 종합 상위

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
S	axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel) Kite · CD19	CGT	71	FDA 승인임상 68건등록 7,653명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.
S	tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel) Novartis · CD19	CGT	67	FDA 승인임상 48건등록 5,667명Phase 3 5건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.
S	ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) Johnson & Johnson · BCMA	CGT	67	FDA 승인임상 29건등록 3,816명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

S71점

axicabtagene ciloleucel

CGT · Kite · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명

FDA 승인 · 임상 68건 · 등록 7,653명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 68건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 7,653명 규모.

S67점

tisagenlecleucel

CGT · Novartis · CD19

CGT — FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명

FDA 승인 · 임상 48건 · 등록 5,667명 · Phase 3 5건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 48건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 5,667명 규모.

S67점

ciltacabtagene autoleucel

CGT · Johnson & Johnson · BCMA

CGT — FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명

FDA 승인 · 임상 29건 · 등록 3,816명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 29건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 3,816명 규모.

A Tier5개

강한 임상/승인 신호, 주요 경쟁 후보

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
A	lifileucel (Amtagvi) Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)	CGT	66	FDA 승인임상 47건등록 2,848명Phase 3 2건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.
A	onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi) Novartis · SMN1 (AAV9)	CGT	64	FDA 승인임상 28건등록 6,325명Phase 3 10건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.
A	etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222) CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)	CGT	62	FDA 승인임상 7건등록 3,681명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.
A	delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001) Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)	CGT	61	FDA 승인임상 12건등록 2,043명Phase 3 3건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.
A	nadofaragene firadenovec (Adstiladrin, rAd-IFNα/Syn3) Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)	CGT	60	FDA 승인임상 10건등록 1,319명Phase 3 6건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

A66점

lifileucel

CGT · Iovance Biotherapeutics · Polyclonal tumor neoantigens (TIL)

CGT — FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명

FDA 승인 · 임상 47건 · 등록 2,848명 · Phase 3 2건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 47건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,848명 규모.

A64점

onasemnogene abeparvovec

CGT · Novartis · SMN1 (AAV9)

CGT — FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명

FDA 승인 · 임상 28건 · 등록 6,325명 · Phase 3 10건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 28건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,325명 규모.

A62점

etranacogene dezaparvovec

CGT · CSL Behring · Factor IX (AAV5 Padua)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명

FDA 승인 · 임상 7건 · 등록 3,681명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 등록 환자 합산 약 3,681명 규모. 종합 점수 62점으로 A Tier에 해당합니다.

A61점

delandistrogene moxeparvovec

CGT · Sarepta Therapeutics · Micro-dystrophin (AAVrh74)

CGT — FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명

FDA 승인 · 임상 12건 · 등록 2,043명 · Phase 3 3건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 12건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 2,043명 규모.

A60점

nadofaragene firadenovec

CGT · Ferring Pharmaceuticals · IFNα2b (adenoviral)

CGT — FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명

FDA 승인 · 임상 10건 · 등록 1,319명 · Phase 3 6건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 10건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 1,319명 규모.

B Tier7개

중간 수준 — 확장 데이터 또는 초기 단계

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
B	exagamglogene autotemcel (Casgevy, exa-cel, CTX001) Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF	CGT	60	FDA 승인임상 9건등록 484명Phase 3 7건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.
B	valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270) BioMarin · Factor VIII (AAV5)	CGT	60	FDA 승인임상 8건등록 373명Phase 3 4건큐레이션	CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.
B	voretigene neparvovec (Luxturna, AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl) Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)	CGT	54	FDA 승인임상 7건Phase 3 2건큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.
B	atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene	CGT	49	FDA 승인큐레이션참고문헌 풍부	CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.
B	lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111) bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)	CGT	45	FDA 승인큐레이션	CGT — FDA 승인 · 큐레이션	CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.
B	autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells AstraZeneca · CD19	CGT	36	임상 154건등록 10,528명Phase 3 7건모집 중	CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.
B	Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103 Tcelltech Inc. · B7-H3	CGT	33	임상 92건등록 6,282명참고문헌 풍부모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

B60점

exagamglogene autotemcel

CGT · Vertex · BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF

CGT — FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명

FDA 승인 · 임상 9건 · 등록 484명 · Phase 3 7건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 9건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 484명 규모.

B60점

valoctocogene roxaparvovec

CGT · BioMarin · Factor VIII (AAV5)

CGT — FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명

FDA 승인 · 임상 8건 · 등록 373명 · Phase 3 4건

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 임상 8건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 373명 규모.

B54점

voretigene neparvovec

CGT · Spark Therapeutics · RPE65 (AAV2)

CGT — FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건

FDA 승인 · 임상 7건 · Phase 3 2건 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 54점.

B49점

atidarsagene autotemcel

CGT · Orchard Therapeutics (Kyowa Kir… · ARSA (arylsulfatase A) gene

CGT — FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

FDA 승인 · 큐레이션 · 참고문헌 풍부

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 49점.

B45점

lovotibeglogene autotemcel

CGT · bluebird bio · βA-T87Q-globin (lentiviral)

CGT — FDA 승인 · 큐레이션

FDA 승인 · 큐레이션

CGT로 FDA 승인을 받아 상용화 단계에 있습니다. 공개 데이터 기준 종합 45점.

B36점

autologous CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T-cells

CGT · AstraZeneca · CD19

CGT — 임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건

임상 154건 · 등록 10,528명 · Phase 3 7건 · 모집 중

CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 154건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,528명 규모.

B33점

Anti-B7-H3 Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T Cell) Injection/TX103

CGT · Tcelltech Inc. · B7-H3

CGT — 임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부

임상 92건 · 등록 6,282명 · 참고문헌 풍부 · 모집 중

CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 6,282명 규모.

C Tier10개

초기/제한적 데이터 — 추적 관찰

Tier	프로그램	Modality	점수	가점 요인	요약	분석
C	KYV-101 (Biological) - 0.33 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	KYV-101 (Biological) - 1 ×10^8 cells Kyverna Therapeutics · Progressive Multiple Sclerosis	CGT	32	임상 133건등록 68,827명Phase 3 16건모집 중	CGT — 임상 133건 · 등록 68,827명 · Phase 3 16건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 133건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 68,827명 규모.
C	Anti-CD19 CAR T-cells Chongqing Precision Biotech Co.… · CD19	CGT	32	임상 92건등록 4,651명Phase 3 4건모집 중	CGT — 임상 92건 · 등록 4,651명 · Phase 3 4건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 92건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 4,651명 규모.
C	Anti-B Cell Maturation Antigen (BCMA) chimeric antigen receptors (CARs) T cells National Cancer Institute (NCI) · BCMA	CGT	29	임상 131건등록 10,049명Phase 3 11건	CGT — 임상 131건 · 등록 10,049명 · Phase 3 11건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 131건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 10,049명 규모.
C	biological agent (Seneca Valley Virus) Neotropix · Carcinoid	CGT	29	임상 93건등록 34,761명Phase 3 17건	CGT — 임상 93건 · 등록 34,761명 · Phase 3 17건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 93건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 34,761명 규모.
C	4D-150 IVT 4D Molecular Therapeutics · Diabetic Macular Edema	CGT	27	등록 1,247명Phase 3 2건모집 중	CGT — 등록 1,247명 · Phase 3 2건 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 등록 환자 합산 약 1,247명 규모. 공개 데이터 기준 종합 27점.
C	4SCAR T cells Shenzhen Geno-Immune Medical In… · Autoimmune Diseases	CGT	24	임상 14건등록 853명모집 중	CGT — 임상 14건 · 등록 853명 · 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 임상 14건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 853명 규모.
C	Chimeric Antigen Receptor T cells (CAR-T) Targeting BCMA Thomas Martin, MD · BCMA	CGT	14	임상 211건등록 11,153명Phase 3 3건참고문헌 풍부개발 중단	CGT — 임상 211건 · 등록 11,153명 · Phase 3 3건	CGT 초기·전임상 단계로 데이터가 제한적입니다. 임상 211건으로 개발 깊이가 두드러집니다. 등록 환자 합산 약 11,153명 규모.
C	4D-310 4D Molecular Therapeutics · Fabry Disease	CGT	12	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 12점.
C	4D-710 4D Molecular Therapeutics · Cystic Fibrosis Lung	CGT	11	모집 중	CGT — 모집 중	CGT Phase 2에서 효능·안전성을 검증하는 단계입니다. 공개 데이터 기준 종합 11점.