세포·유전자 치료AAVCurated CoreFDAApprovedApproved

etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, AMT-061, CSL222, etranacogene dezaparvovec-drlb)

CSL Behring

비교

분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

AAV5 FIX-Padua 혈우병 B 유전자치료. 1회 IV 후 ABR·FIX activity. Roctavian(혈우병 A)과 AAV NAb·ALT 관리 비교.

경쟁 포지션: First FDA-approved gene therapy for hemophilia B

기전. Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.

같이 볼 프로그램: Roctavian

우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA최근 동기화됨

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst혈우병 유전자치료는 응고인자가 같아도 칸이 갈린다같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (8일 전)PK/독성 2026년 9월 2일 (8일 전)

Factor IX (AAV5 Padua)

Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults

US, EU

Approved

hemgenix · etranacogene dezaparvovec · Hemgenix · etranacogene dezaparvovec-drlb · AMT-061 · CSL222

2026-09-10

Data Confidence · High

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

AAV5

High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5

구조화 데이터

비교용 포지션

High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5

ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening

AAV5

Factor IX (AAV5 Padua) · FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.

ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening

First FDA-approved gene therapy for hemophilia B

Target Product Profile (TPP)

Adults with hemophilia B on FIX prophylaxis

Single IV infusion

One-time

ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening

First FDA-approved gene therapy for hemophilia B

Mechanism of Action

Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.

immune-mediated pathogenesis, and emerging approaches for mitigating liver-related adverse effects and providing clinical guidance

FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.

구조화 데이터

비임상 프로파일

mouse, non-human primates, nhps

pharmacokinetic

FIX activity post-infusion; ABR reduction

Hepatotropic AAV5 IV infusion

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 7건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 4건 · 완료/종료 2건
  • Phase: Phase 3 · Phase 2
  • Status: Recruiting · Completed · Enrolling by invitation
  • 주요 endpoint: To determine the safety of therapies used in the treatment of participants with congenital or acquired non-neoplastic · bleeding and clotting disorders and connective tissue disorders with bleeding tendency (blood disorders). · To establish a platform to support study arms and modules for participants with blood disorders. · To describe medication dosing regimens in participants with blood disorders. · To describe real-world effectiveness of therapies used for participants with blood disorders.
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 3,681명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (hemophilia B)

    APPROVAL · 2022년 11월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)(CSL Behring)은 Factor IX (AAV5 Padua) 표적 세포·유전자 치료로, Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)의 임상 단계는?
Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

관련 비교