CSL Behring
편집 분석
큐레이션 브리핑
AAV5 FIX-Padua 혈우병 B 유전자치료. 1회 IV 후 ABR·FIX activity. Roctavian(혈우병 A)과 AAV NAb·ALT 관리 비교.
기전. Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
구조화 데이터
Factor IX (AAV5 Padua)
Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults
US, EU
Approved
hemgenix · etranacogene dezaparvovec · Hemgenix · etranacogene dezaparvovec-drlb · AMT-061 · CSL222
2026-09-10
편집 범위 · Curated Core
Development Signal · Established
AAV gene therapy
AAV5
High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5
구조화 데이터
High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
AAV5
Factor IX (AAV5 Padua) · FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
Adults with hemophilia B on FIX prophylaxis
Single IV infusion
One-time
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.
immune-mediated pathogenesis, and emerging approaches for mitigating liver-related adverse effects and providing clinical guidance
FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.
구조화 데이터
현재 데이터셋에 공개된 비임상 구조화 자료는 제한적입니다.
구조화 데이터
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
FDA approval (hemophilia B)
APPROVAL · 2022년 11월
바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.
CSL Behring
편집 분석
큐레이션 브리핑
AAV5 FIX-Padua 혈우병 B 유전자치료. 1회 IV 후 ABR·FIX activity. Roctavian(혈우병 A)과 AAV NAb·ALT 관리 비교.
기전. Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
구조화 데이터
Factor IX (AAV5 Padua)
Hemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adults
US, EU
Approved
hemgenix · etranacogene dezaparvovec · Hemgenix · etranacogene dezaparvovec-drlb · AMT-061 · CSL222
2026-09-10
편집 범위 · Curated Core
Development Signal · Established
AAV gene therapy
AAV5
High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5
구조화 데이터
High-activity FIX Padua enables durable FIX levels from liver-directed AAV5
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
AAV5
Factor IX (AAV5 Padua) · FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
Adults with hemophilia B on FIX prophylaxis
Single IV infusion
One-time
ALT elevations, infusion reactions; AAV5 NAb screening
Etranacogene dezaparvovec (AAV5) delivers FIX Padua transgene to hepatocytes for sustained Factor IX expression in hemophilia B.
immune-mediated pathogenesis, and emerging approaches for mitigating liver-related adverse effects and providing clinical guidance
FIX activity (IU/dL), annualized bleeding rate.
구조화 데이터
현재 데이터셋에 공개된 비임상 구조화 자료는 제한적입니다.
구조화 데이터
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
FDA approval (hemophilia B)
APPROVAL · 2022년 11월
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