세포·유전자 치료AAVCurated CoreFDAApprovedApproved

valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox)

BioMarin

비교

편집 분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

AAV5 FVIII 혈우병 A 유전자치료. ABR 감소·FVIII 내구성 감소 모니터링. Hemgenix·비유전자 예방요법과 포지션.

기전. Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII) provides liver-directed Factor VIII expression for severe hemophilia A.

같이 볼 프로그램: Hemgenix

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst혈우병 AAV 비교: 질환과 기능성 발현의 단위를 맞추기같은 모달리티 · CGT

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)

Factor VIII (AAV5)

Severe hemophilia A in adults

US, EU

Approved

roctavian · valoctocogene roxaparvovec · Roctavian · valoctocogene roxaparvovec-rvox · BMN 270

2026-09-10

편집 범위 · Curated Core

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

AAV5

First FDA-approved gene therapy for hemophilia A

구조화 데이터

비교용 포지션

First FDA-approved gene therapy for hemophilia A

bypassing agents (BPAs), recombinant factor VIII (rFVIII), recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc), and gene ther

AAV5

Factor VIII (AAV5) · FVIII activity, ABR.

ALT elevations requiring steroids

Target Product Profile (TPP)

Adults with severe hemophilia A without AAV5 NAbs / inhibitors

Single IV infusion

One-time

ALT elevations requiring steroids

Mechanism of Action

Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII) provides liver-directed Factor VIII expression for severe hemophilia A.

immune-mediated responses leading to hepatocellular inflammation, inter-individual variability in factor expression, and the unresolved

FVIII activity, ABR.

bypassing agents (BPAs), recombinant factor VIII (rFVIII), recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc), and gene ther

구조화 데이터

비임상 프로파일

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CGT / AAV non-clinical strategy

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구조화 데이터

임상시험 & 결과

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

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임상 한눈에 보기

  • 8건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 6건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2
  • Status: Enrolling by invitation · Completed · Active, not recruiting…
  • 주요 endpoint: Evaluate the long-term safety of BMN 270 · Evaluate the long-term effects of BMN 270 in subjects with hemophilia A previously treated in a BioMarin clinical trial · Evaluate the use of hemostatic agents (ie · emicizumab) · Evaluate the long-term impact of BMN 270 on HRQoL
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 373명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (hemophilia A)

    APPROVAL · 2023년 6월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.