세포·유전자 치료AAVCurated CoreFDAApprovedApproved

valoctocogene roxaparvovec (Roctavian, BMN 270, valoctocogene roxaparvovec-rvox)

BioMarin

비교

분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

AAV5 FVIII 혈우병 A 유전자치료. ABR 감소·FVIII 내구성 감소 모니터링. Hemgenix·비유전자 예방요법과 포지션.

경쟁 포지션: Gene therapy alternative to Emicizumab / FVIII prophylaxis

기전. Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII) provides liver-directed Factor VIII expression for severe hemophilia A.

같이 볼 프로그램: Hemgenix

우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA최근 동기화됨

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst혈우병 유전자치료는 응고인자가 같아도 칸이 갈린다같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (8일 전)PK/독성 2026년 9월 2일 (8일 전)

Factor VIII (AAV5)

Severe hemophilia A in adults

US, EU

Approved

roctavian · valoctocogene roxaparvovec · Roctavian · valoctocogene roxaparvovec-rvox · BMN 270

2026-09-10

Data Confidence · High

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

AAV5

First FDA-approved gene therapy for hemophilia A

구조화 데이터

비교용 포지션

First FDA-approved gene therapy for hemophilia A

bypassing agents (BPAs), recombinant factor VIII (rFVIII), recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc), and gene ther

AAV5

Factor VIII (AAV5) · FVIII activity, ABR.

ALT elevations requiring steroids

Gene therapy alternative to Emicizumab / FVIII prophylaxis

Target Product Profile (TPP)

Adults with severe hemophilia A without AAV5 NAbs / inhibitors

Single IV infusion

One-time

ALT elevations requiring steroids

Gene therapy alternative to Emicizumab / FVIII prophylaxis

Mechanism of Action

Valoctocogene roxaparvovec (AAV5-hFVIII) provides liver-directed Factor VIII expression for severe hemophilia A.

immune-mediated responses leading to hepatocellular inflammation, inter-individual variability in factor expression, and the unresolved

FVIII activity, ABR.

bypassing agents (BPAs), recombinant factor VIII (rFVIII), recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc), and gene ther

구조화 데이터

비임상 프로파일

cynomolgus, monkeys

biodistribution

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 8건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 6건
  • Phase: Phase 3 · Phase 1, Phase 2
  • Status: Enrolling by invitation · Completed · Active, not recruiting…
  • 주요 endpoint: Evaluate the long-term safety of BMN 270 · Evaluate the long-term effects of BMN 270 in subjects with hemophilia A previously treated in a BioMarin clinical trial · Evaluate the use of hemostatic agents (ie · emicizumab) · Evaluate the long-term impact of BMN 270 on HRQoL
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 373명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

개발 타임라인

  1. FDA approval (hemophilia A)

    APPROVAL · 2023년 6월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)은 어떤 치료제인가요?
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)(BioMarin)은 Factor VIII (AAV5) 표적 세포·유전자 치료로, Severe hemophilia A in adults 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)의 임상 단계는?
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)은 FDA 승인 또는 승인 단계로 표시되어 있습니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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