세포·유전자 치료Curated CoreFDAApprovedApproved

axicabtagene ciloleucel (Yescarta, axi-cel)

Gilead·Yescarta™

비교

편집 분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

CD19 CAR-T (axi-cel). r/r LBCL 2L+. CRS·ICANS·아웃페이션트 CAR-T 경쟁. Kymriah와 ORR·지속관해·비용 비교.

CD19-directed autologous CAR-T (axi-cel) with CD28 costimulation; FDA-approved for LBCL and FL after chemoimmunotherapy failure.

기전. Autologous T cells transduced with a retroviral vector encoding an anti-CD19 CAR (scFv + CD28 + CD3ζ). CAR T cells expand in vivo, recognize CD19 on B cells, and mediate cytotoxic killing.

같이 볼 프로그램: Kymriah

우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst카스게비 FDA 사례: off-target 음성과 20주 종양 미관찰의 한계CD19 CAR-T 비교: donor·construct·모델을 고정하기같은 타깃 · CD19같은 모달리티 · CGT

비임상 원문 범위 검토

이 프로그램의 검토 자료는 아래 PK/PD·독성시험 표와 FDA 실험 카드에 정리했습니다. 각 항목의 출처·검토 범위·미확인 정보를 확인하세요. 임상 결과 전체를 새로 검토한 것은 아닙니다.

비임상 실험을 개발 의사결정으로 읽기

FDA application 자료 우선 검토

STN 125643 · 문서 2017-10-18 · 이 범위의 편집 검토 2026-10-14

§4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10. 공개 심사보고서이며 비공개 원시험 보고서 전체 검토가 아닙니다. 수치는 관찰된 시험 조건이며 후보 선정 합격 기준이 아닙니다.

FDA 비임상 노출·분포·약리 자료

모델 · 투여
Mouse CD19를 인식하는 analogous murine CAR · lymphodepleted syngeneic CD19+ lymphoma mouse
시험물질 · 비교
YESCARTA
측정한 것
자료 구분 · 시험물질·모델 · 관찰 · Half-life·Cmax·AUC

보고된 관찰

자료 구분: 비임상 CAR-T 약리 · 전통적인 plasma PK 아님 시험물질·모델: Mouse CD19를 인식하는 analogous murine CAR · lymphodepleted syngeneic CD19+ lymphoma mouse 관찰: IV murine CAR-T 투여 후 lymphoma 미검출·생존 연장 및 정상 B-cell aplasia Half-life·Cmax·AUC: §5의 사람 CAR-T expansion 수치를 비임상 PK로 옮기지 않음

개발 관점의 해석

Analyte·종·시험 조건을 고정한 뒤 노출과 기능을 비교합니다.

외삽 한계

2017 SBRA §4. 사람 YESCARTA 최종제품과 murine surrogate construct는 동일하지 않습니다. 이 요약에서 동물 투여 세포수·n을 확인하지 못했습니다.

FDA YESCARTA SBRA ↗ · STN 125643 · §4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10

FDA 독성시험 조건과 관찰

모델 · 투여
모델·세부 조건은 아래 항목과 원문 범위 참조
시험물질 · 비교
YESCARTA
측정한 것
약리 연계 위험 · 유전·발암성 시험 · 삽입 위험 평가 · DART·NOAEL

보고된 관찰

약리 연계 위험: 정상 B-cell depletion과 종양 효과가 함께 관찰됨 유전·발암성 시험: In vitro/in vivo genotoxicity·carcinogenicity 평가는 수행되지 않음 삽입 위험 평가: Retroviral T-cell 문헌 검토로 insertional mutagenesis/tumorigenicity 위험을 다룸 DART·NOAEL: 동물 DART 미수행. 단일 NOAEL을 추정하지 않음

개발 관점의 해석

장기별 소견과 회복을 투여 조건별로 구분합니다. 최고용량을 NOAEL로 바꾸지 않습니다.

외삽 한계

2017 승인 SBRA의 제한된 범위입니다. 문헌 기반 판단이 장기 암 위험 0 또는 최신 안전성 전체를 의미하지 않습니다.

FDA YESCARTA SBRA ↗ · STN 125643 · §4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)

CD19

LBCL, FL

US, EU

Approved

yescarta · axicabtagene ciloleucel · Yescarta · axi-cel

2026-09-10

편집 범위 · Curated Core

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDAEMA EPAR

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

CAR-T (autologous)

Retrovirus

CD28-CD3ζ CAR

Autologous apheresis → transduction → infusion

Rapid manufacturing, CD28 signaling

구조화 데이터

비교용 포지션

Rapid manufacturing, CD28 signaling

CD19 antigen loss, T-cell exhaustion, and hostile tumor microenvironment.

Retrovirus

CD19 · CD19 expression on lymphoma cells; CAR T expansion in blood.

CRS/ICANS management

2L+

Target Product Profile (TPP)

R/R LBCL

2L+

One-time IV infusion

CRS/ICANS management

Mechanism of Action

Autologous T cells transduced with a retroviral vector encoding an anti-CD19 CAR (scFv + CD28 + CD3ζ). CAR T cells expand in vivo, recognize CD19 on B cells, and mediate cytotoxic killing.

Robust CD8+ CAR T expansion peaking ~7–14 days; B-cell aplasia as on-target/off-tumor PD marker.

Granzyme/perforin-mediated lysis of CD19+ B cells and malignant B cells.

CD19 expression on lymphoma cells; CAR T expansion in blood.

CD19 antigen loss, T-cell exhaustion, and hostile tumor microenvironment.

FDA 공개 심사자료 · 범위 검토

PK / PD · 노출·분포·약리

STN 125643 · 원 문서 2017-10-18 · 구조화 검토 2026-10-14

자료 구분
비임상 CAR-T 약리 · 전통적인 plasma PK 아님
시험물질·모델
Mouse CD19를 인식하는 analogous murine CAR · lymphodepleted syngeneic CD19+ lymphoma mouse
관찰
IV murine CAR-T 투여 후 lymphoma 미검출·생존 연장 및 정상 B-cell aplasia
Half-life·Cmax·AUC
§5의 사람 CAR-T expansion 수치를 비임상 PK로 옮기지 않음

검토 범위와 한계

2017 SBRA §4. 사람 YESCARTA 최종제품과 murine surrogate construct는 동일하지 않습니다. 이 요약에서 동물 투여 세포수·n을 확인하지 못했습니다.

FDA YESCARTA SBRA ↗ · §4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10

FDA 공개 심사자료 · 범위 검토

Toxicology · 독성시험

STN 125643 · 원 문서 2017-10-18 · 구조화 검토 2026-10-14

약리 연계 위험
정상 B-cell depletion과 종양 효과가 함께 관찰됨
유전·발암성 시험
In vitro/in vivo genotoxicity·carcinogenicity 평가는 수행되지 않음
삽입 위험 평가
Retroviral T-cell 문헌 검토로 insertional mutagenesis/tumorigenicity 위험을 다룸
DART·NOAEL
동물 DART 미수행. 단일 NOAEL을 추정하지 않음

검토 범위와 한계

2017 승인 SBRA의 제한된 범위입니다. 문헌 기반 판단이 장기 암 위험 0 또는 최신 안전성 전체를 의미하지 않습니다.

FDA YESCARTA SBRA ↗ · §4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10

비임상 개발 해석 · 2026-10-15

Murine surrogate의 효과와 B-cell aplasia는 최종 CAR-T에 무엇을 말해줄까?

Mouse CAR는 해당 종에서 표적·면역 환경을 평가하는 모델이다. 최종 사람 제품과 같은 시험물질은 아니다. 종양 효과와 정상 B-cell 감소가 함께 관찰됐다는 점은 효능과 표적 관련 위험을 연결하는 단서지만 사람의 expansion·지속성 수치를 제공하지는 않는다.

다음에 필요한 근거

  • Surrogate와 최종 CAR construct의 기능·구성 차이
  • Lymphodepletion·세포 투여량·분포·기능의 연결
  • Vector integration·clonality와 장기 추적 근거

이 자료로 결론내리지 않는 것

2017 승인 문서의 범위다. 시험 미수행이나 문헌 검토를 최신 장기 암 위험의 부재로 표시하지 않는다.

해석의 출발 자료: FDA YESCARTA SBRA ↗ · §4; printed pp.9–10 / PDF pp.9–10

위에 표시한 원문 관찰을 바탕으로 한 편집 해석입니다. 추가 원시험 검토 완료나 규제기관의 별도 권고를 뜻하지 않습니다.

추가 자동 수집 자료 확인 중…

구조화 데이터

임상시험 & 결과

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.

임상 한눈에 보기

  • 68건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 3 · Phase 2 · Phase 1, Phase 2
  • Status: Approved for marketing · Available · Enrolling by invitation
  • 주요 endpoint: Percentage of Participants Experiencing Late-onset Targeted Adverse Events (AEs) · Percentage of Participants Experiencing Late-onset Targeted Serious Adverse Events (SAEs) · Height of Pediatric and Adolescent Participants · Weight of Pediatric and Adolescent Participants · Sexual Maturation of Pediatric and Adolescent Participants Assessed by Tanner Pubertal Stage Scale Score

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

구조화 데이터

개발 촉매

ClinicalTrials.gov에 등록된 완료 예정일입니다. 추정이며 결과 발표를 단정하지 않습니다.

  • 2026년 12월1차 완료 예정NCT06104592원문 대조 2026-10-21
  • 2026년 12월 31일1차 완료 예정NCT06826118원문 대조 2026-10-21
  • 2027년 2월1차 완료 예정NCT05757219원문 대조 2026-10-21

Catalyst 전체

개발 타임라인

  1. FDA approval (LBCL)

    APPROVAL · 2017년 10월

  2. ZUMA-7 2L approval

    APPROVAL · 2022년 4월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.