세포·유전자 치료AAVCurated CoreFDAApprovedApproved

delandistrogene moxeparvovec (Elevidys, SRP-9001, delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Sarepta Therapeutics

비교

편집 분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

AAVrh74 micro-dystrophin DMD 유전자치료. 발현 vs 기능(NSAA) 논쟁·간독성·근염 신호가 핵심.

기전. Delandistrogene moxeparvovec (AAVrh74) delivers micro-dystrophin transgene to skeletal/cardiac muscle in Duchenne muscular dystrophy ambulatory patients.

우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)

Micro-dystrophin (AAVrh74)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) — ambulatory / label-expanded populations

US

Approved

elevidys · delandistrogene moxeparvovec · Elevidys · delandistrogene moxeparvovec-rokl · SRP-9001

2026-09-10

편집 범위 · Curated Core

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDA

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

AAV gene therapy

AAVrh74

Muscle-directed AAV micro-dystrophin vs exon-skipping ASOs

구조화 데이터

비교용 포지션

Muscle-directed AAV micro-dystrophin vs exon-skipping ASOs

Acute liver injury, myocarditis, immune myositis

AAVrh74

Micro-dystrophin (AAVrh74) · Micro-dystrophin expression, NSAA motor function.

Acute liver injury, myocarditis, immune myositis

Target Product Profile (TPP)

Ambulatory DMD patients meeting AAVrh74 Ab and age criteria

Single IV infusion

One-time

Acute liver injury, myocarditis, immune myositis

Mechanism of Action

Delandistrogene moxeparvovec (AAVrh74) delivers micro-dystrophin transgene to skeletal/cardiac muscle in Duchenne muscular dystrophy ambulatory patients.

Immune-Mediated Myocardial Injury and Myocarditis After Gene Replacement Therapy: A Systematic Review and Meta-Analysis

Micro-dystrophin expression, NSAA motor function.

구조화 데이터

비임상 프로파일

현재 데이터셋에 공개된 비임상 구조화 자료는 제한적입니다.

CGT / AAV non-clinical strategy

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구조화 데이터

임상시험 & 결과

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

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임상 한눈에 보기

  • 12건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 4건 · 완료/종료 6건
  • Phase: N/A · Phase 3 · Phase 1 · Phase 1, Phase 2…
  • Status: Completed · Enrolling by invitation · Active, not recruiting…
  • 주요 endpoint: live birth rate · Fertilization rate · Top quality day 3 embryos · Blastocyst formation rate · Top blastocyst rate
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 2,043명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

개발 타임라인

  1. FDA accelerated approval (DMD)

    APPROVAL · 2023년 6월

  2. Label expansion (broader ages)

    APPROVAL · 2024년 6월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.