Orchard Therapeutics (Kyowa Kirin)
Ex vivo lentiviral HSC gene therapy for metachromatic leukodystrophy. Treated pre-symptomatically, most children retain motor and cognitive milestones that the untreated disease destroys within a few years. ClinicalTrials.gov 기준 3건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
구조화 데이터
ARSA (arylsulfatase A) gene
Pre-symptomatic and early-symptomatic metachromatic leukodystrophy
US, EU
Approved
lenmeldy · atidarsagene autotemcel · Lenmeldy · Libmeldy · OTL-200 · arsa-cel
2026-09-10
편집 범위 · Curated Core
Development Signal · Established
Ex vivo autologous hematopoietic stem cell gene therapy
Lentiviral vector encoding human ARSA
CD34+ cells transduced ex vivo, then reinfused after myeloablative conditioning
Autologous CD34+ collection → transduction → cryopreserved single-dose product
Transduced microglia-like cells cross into the CNS and cross-correct neighboring cells — enzyme replacement cannot reach that compartment.
구조화 데이터
Transduced microglia-like cells cross into the CNS and cross-correct neighboring cells — enzyme replacement cannot reach that compartment.
Late-symptomatic disease has irreversible demyelination — timing, not biology, is the limit.
Lentiviral vector encoding human ARSA
ARSA (arylsulfatase A) gene · ARSA enzyme activity in peripheral blood mononuclear cells, CSF sulfatide, vector copy number.
Conditioning-related cytopenia, infection, and insertional oncogenesis surveillance
First and only disease-modifying option
Children with pre-symptomatic late-infantile or juvenile MLD, or early-symptomatic juvenile MLD
First and only disease-modifying option
Single IV infusion after busulfan conditioning
One-time
Conditioning-related cytopenia, infection, and insertional oncogenesis surveillance
Autologous CD34+ cells carrying a functional ARSA transgene engraft and differentiate; ARSA-secreting myeloid progeny including CNS microglia restore sulfatide degradation and halt demyelination.
ARSA enzyme activity in peripheral blood mononuclear cells, CSF sulfatide, vector copy number.
Late-symptomatic disease has irreversible demyelination — timing, not biology, is the limit.
구조화 데이터
현재 데이터셋에 공개된 비임상 구조화 자료는 제한적입니다.
구조화 데이터
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
EU approval as Libmeldy
APPROVAL · 2020년 12월
FDA approval as Lenmeldy
APPROVAL · 2024년 3월
바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.
Orchard Therapeutics (Kyowa Kirin)
Ex vivo lentiviral HSC gene therapy for metachromatic leukodystrophy. Treated pre-symptomatically, most children retain motor and cognitive milestones that the untreated disease destroys within a few years. ClinicalTrials.gov 기준 3건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
구조화 데이터
ARSA (arylsulfatase A) gene
Pre-symptomatic and early-symptomatic metachromatic leukodystrophy
US, EU
Approved
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2026-09-10
편집 범위 · Curated Core
Development Signal · Established
Ex vivo autologous hematopoietic stem cell gene therapy
Lentiviral vector encoding human ARSA
CD34+ cells transduced ex vivo, then reinfused after myeloablative conditioning
Autologous CD34+ collection → transduction → cryopreserved single-dose product
Transduced microglia-like cells cross into the CNS and cross-correct neighboring cells — enzyme replacement cannot reach that compartment.
구조화 데이터
Transduced microglia-like cells cross into the CNS and cross-correct neighboring cells — enzyme replacement cannot reach that compartment.
Late-symptomatic disease has irreversible demyelination — timing, not biology, is the limit.
Lentiviral vector encoding human ARSA
ARSA (arylsulfatase A) gene · ARSA enzyme activity in peripheral blood mononuclear cells, CSF sulfatide, vector copy number.
Conditioning-related cytopenia, infection, and insertional oncogenesis surveillance
First and only disease-modifying option
Children with pre-symptomatic late-infantile or juvenile MLD, or early-symptomatic juvenile MLD
First and only disease-modifying option
Single IV infusion after busulfan conditioning
One-time
Conditioning-related cytopenia, infection, and insertional oncogenesis surveillance
Autologous CD34+ cells carrying a functional ARSA transgene engraft and differentiate; ARSA-secreting myeloid progeny including CNS microglia restore sulfatide degradation and halt demyelination.
ARSA enzyme activity in peripheral blood mononuclear cells, CSF sulfatide, vector copy number.
Late-symptomatic disease has irreversible demyelination — timing, not biology, is the limit.
구조화 데이터
현재 데이터셋에 공개된 비임상 구조화 자료는 제한적입니다.
구조화 데이터
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EU approval as Libmeldy
APPROVAL · 2020년 12월
FDA approval as Lenmeldy
APPROVAL · 2024년 3월
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