구조모아 (StructureMoa)항암 chemical structure spider web
방문VertexCRISPR Therapeutics
분석
큐레이션 브리핑
CRISPR BCL11A 편집 ex vivo HSPC. SCD VOC-free·TDT 수혈독립. Lyfgenia와 플랫폼(CRISPR vs 렌티바이러스), 부설판 컨디셔닝, boxed warning(혈액암)이 비교 축.
경쟁 포지션: CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
Casgevy(exa-cel)와 Lyfgenia(lovo-cel)는 둘 다 중증 겸상적혈구병의 ex vivo HSPC 유전자치료지만 플랫폼이 갈린다. Casgevy는 CRISPR로 BCL11A를 편집해 HbF를 올리고, Lyfgenia는 렌티바이러스로 βA-T87Q 글로빈을 넣는다. 공통 병목은 골수 제거 컨디셔닝(보통 부설판)과 불임·감염·입원자원이지, 편집 도구의 멋이 아니다.
안전성 비교는 boxed warning부터다. Lyfgenia 라벨은 혈액암 위험을 명시하고, Casgevy는 다른 모니터링 문장을 쓴다. VOC-free·수혈 독립 비율만 나란히 두고 컨디셔닝과 악성종양 언어를 빼면 카탈로그가 틀린다. 적격 유전자형, HLA, 제조 슬롯도 실제 접근성을 가른다.
기전. Ex vivo CRISPR/Cas9 editing of autologous CD34+ cells to disrupt BCL11A erythroid enhancer, reactivating fetal hemoglobin (HbF) in sickle cell disease.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
구조화 데이터
BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF
Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia
US, EU, UK
Approved
casgevy · exagamglogene autotemcel · Casgevy · exa-cel · CTX001
2026-09-10
Data Confidence · High
Development Signal · Established
ex vivo CRISPR gene editing
Electroporation of Cas9 RNP (no integrating viral vector for edit)
Autologous CD34+ HSPC edit at erythroid BCL11A enhancer
Apheresis → edit → myeloablative conditioning → infusion
First approved CRISPR medicine; HbF induction vs lentiviral gene addition
구조화 데이터
First approved CRISPR medicine; HbF induction vs lentiviral gene addition
bypassing such limitations
Electroporation of Cas9 RNP (no integrating viral vector for edit)
BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF · HbF fraction, VOC rate, hospitalization days.
Busulfan conditioning toxicities; infertility risk; engraftment failure
CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
SCD with recurrent VOCs; TDT β-thalassemia (label-specific)
Autologous HSPC transplant after busulfan conditioning
One-time
Busulfan conditioning toxicities; infertility risk; engraftment failure
CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
Ex vivo CRISPR/Cas9 editing of autologous CD34+ cells to disrupt BCL11A erythroid enhancer, reactivating fetal hemoglobin (HbF) in sickle cell disease.
HbF fraction, VOC rate, hospitalization days.
bypassing such limitations
구조화 데이터
rat, rat
pharmacokinetic
IC50 125
구조화 데이터
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
FDA approval (SCD)
APPROVAL · 2023년 12월
FDA approval (TDT)
APPROVAL · 2024년 1월
바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.
VertexCRISPR Therapeutics
분석
큐레이션 브리핑
CRISPR BCL11A 편집 ex vivo HSPC. SCD VOC-free·TDT 수혈독립. Lyfgenia와 플랫폼(CRISPR vs 렌티바이러스), 부설판 컨디셔닝, boxed warning(혈액암)이 비교 축.
경쟁 포지션: CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
Casgevy(exa-cel)와 Lyfgenia(lovo-cel)는 둘 다 중증 겸상적혈구병의 ex vivo HSPC 유전자치료지만 플랫폼이 갈린다. Casgevy는 CRISPR로 BCL11A를 편집해 HbF를 올리고, Lyfgenia는 렌티바이러스로 βA-T87Q 글로빈을 넣는다. 공통 병목은 골수 제거 컨디셔닝(보통 부설판)과 불임·감염·입원자원이지, 편집 도구의 멋이 아니다.
안전성 비교는 boxed warning부터다. Lyfgenia 라벨은 혈액암 위험을 명시하고, Casgevy는 다른 모니터링 문장을 쓴다. VOC-free·수혈 독립 비율만 나란히 두고 컨디셔닝과 악성종양 언어를 빼면 카탈로그가 틀린다. 적격 유전자형, HLA, 제조 슬롯도 실제 접근성을 가른다.
기전. Ex vivo CRISPR/Cas9 editing of autologous CD34+ cells to disrupt BCL11A erythroid enhancer, reactivating fetal hemoglobin (HbF) in sickle cell disease.
우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.
구조화 데이터
BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF
Sickle cell disease with recurrent VOCs; transfusion-dependent β-thalassemia
US, EU, UK
Approved
casgevy · exagamglogene autotemcel · Casgevy · exa-cel · CTX001
2026-09-10
Data Confidence · High
Development Signal · Established
ex vivo CRISPR gene editing
Electroporation of Cas9 RNP (no integrating viral vector for edit)
Autologous CD34+ HSPC edit at erythroid BCL11A enhancer
Apheresis → edit → myeloablative conditioning → infusion
First approved CRISPR medicine; HbF induction vs lentiviral gene addition
구조화 데이터
First approved CRISPR medicine; HbF induction vs lentiviral gene addition
bypassing such limitations
Electroporation of Cas9 RNP (no integrating viral vector for edit)
BCL11A enhancer (CRISPR/Cas9) → HbF · HbF fraction, VOC rate, hospitalization days.
Busulfan conditioning toxicities; infertility risk; engraftment failure
CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
SCD with recurrent VOCs; TDT β-thalassemia (label-specific)
Autologous HSPC transplant after busulfan conditioning
One-time
Busulfan conditioning toxicities; infertility risk; engraftment failure
CRISPR competitor to Lyfgenia (lentiviral) in SCD
Ex vivo CRISPR/Cas9 editing of autologous CD34+ cells to disrupt BCL11A erythroid enhancer, reactivating fetal hemoglobin (HbF) in sickle cell disease.
HbF fraction, VOC rate, hospitalization days.
bypassing such limitations
구조화 데이터
rat, rat
pharmacokinetic
IC50 125
구조화 데이터
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
FDA approval (SCD)
APPROVAL · 2023년 12월
FDA approval (TDT)
APPROVAL · 2024년 1월
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