세포·유전자 치료Curated CoreFDAApprovedApproved

tisagenlecleucel (Kymriah, tisa-cel)

Novartis·Kymriah™

비교

편집 분석

큐레이션 브리핑

한 줄로 읽는 이유

CD19 CAR-T (tisagenlecleucel). 소아 ALL·LBCL. Yescarta와 CD19 CAR-T landscape에서 manufacturing·CRS 프로파일 비교.

First FDA-approved CAR-T (tisagenlecleucel): CD19 CAR with 4-1BB costimulation; pediatric ALL and adult B-cell lymphomas.

기전. Autologous T cells transduced with lentiviral vector encoding CD19-specific CAR with 4-1BB and CD3ζ signaling domains. Engages CD19+ B cells leading to proliferation and cytotoxicity.

같이 볼 프로그램: Yescarta

우선 정리한 핵심 프로그램입니다. 공개 출처가 있는 필드만 표시합니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDACurated CoreFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst카스게비 FDA 사례: off-target 음성과 20주 종양 미관찰의 한계CD19 CAR-T 비교: donor·construct·모델을 고정하기같은 타깃 · CD19같은 모달리티 · CGT

비임상 원문 범위 검토

이 프로그램의 검토 자료는 아래 PK/PD·독성시험 표와 FDA 실험 카드에 정리했습니다. 각 항목의 출처·검토 범위·미확인 정보를 확인하세요. 임상 결과 전체를 새로 검토한 것은 아닙니다.

비임상 실험을 개발 의사결정으로 읽기

FDA application 자료 우선 검토

STN 125646 · 문서 2017-08-30 · 이 범위의 편집 검토 2026-10-14

§4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13. 공개 심사보고서이며 비공개 원시험 보고서 전체 검토가 아닙니다. 수치는 관찰된 시험 조건이며 후보 선정 합격 기준이 아닙니다.

FDA 비임상 노출·분포·약리 자료

모델 · 투여
Tumor-bearing mouse xenograft
시험물질 · 비교
KYMRIAH
측정한 것
자료 구분 · 모델 · 평가 · 정량 PK

보고된 관찰

자료 구분: 세포 분포·지속성 및 약리 모델: Tumor-bearing mouse xenograft 평가: CD19-binding specificity, 항종양 활성, selected toxicity parameters, cell distribution/persistence 정량 PK: 이 SBRA 요약에 없는 동물 half-life·Cmax·AUC·용량·n은 채우지 않음

개발 관점의 해석

Analyte·종·시험 조건을 고정한 뒤 노출과 기능을 비교합니다.

외삽 한계

2017 SBRA §4. §5의 사람 expansion/day10 Cmax는 별도 임상 자료입니다.

FDA KYMRIAH SBRA ↗ · STN 125646 · §4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13

FDA 독성시험 조건과 관찰

모델 · 투여
모델·세부 조건은 아래 항목과 원문 범위 참조
시험물질 · 비교
KYMRIAH
측정한 것
삽입부위 분석 · 관찰 · 별도 미수행 시험 · NOAEL

보고된 관찰

삽입부위 분석: 14 donor 제품: healthy2, pediatric ALL/DLBCL patient12 관찰: 통상적인 lentivirus integration pattern; 우려 유전자 부근 선호 삽입·clonality 미관찰 별도 미수행 시험: Genotoxicity assay, in vivo carcinogenicity, DART 미수행 NOAEL: 제품 전체의 NOAEL로 환산할 값 없음

개발 관점의 해석

장기별 소견과 회복을 투여 조건별로 구분합니다. 최고용량을 NOAEL로 바꾸지 않습니다.

외삽 한계

14 donor의 확인 범위를 모든 donor·장기 종양 위험으로 확대하지 않습니다. 제조공정·원자료와 최신 안전성은 별도 검토가 필요합니다.

FDA KYMRIAH SBRA ↗ · STN 125646 · §4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13

구조화 데이터

개요

임상 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 9월 2일 (56일 전 · 갱신 권장)

CD19

ALL, DLBCL, FL

Global

Approved

kymriah · tisagenlecleucel · Kymriah · tisa-cel

2026-09-10

편집 범위 · Curated Core

Development Signal · Established

FDA Drugs@FDAEMA EPAR

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

CAR-T

Lentivirus

4-1BB-CD3ζ

Autologous

4-1BB persistence profile

구조화 데이터

비교용 포지션

4-1BB persistence profile

downregulation of naïve T-cell-associated genes (SELL and CD28)

Lentivirus

CD19 · CD19; measurable residual disease in ALL.

CRS mitigation protocols

Target Product Profile (TPP)

Pediatric ALL, R/R DLBCL

Single infusion

CRS mitigation protocols

Mechanism of Action

Autologous T cells transduced with lentiviral vector encoding CD19-specific CAR with 4-1BB and CD3ζ signaling domains. Engages CD19+ B cells leading to proliferation and cytotoxicity.

4-1BB domain associated with prolonged CAR T persistence vs CD28 constructs.

Direct CAR-mediated killing of CD19+ cells.

CD19; measurable residual disease in ALL.

downregulation of naïve T-cell-associated genes (SELL and CD28)

FDA 공개 심사자료 · 범위 검토

PK / PD · 노출·분포·약리

STN 125646 · 원 문서 2017-08-30 · 구조화 검토 2026-10-14

자료 구분
세포 분포·지속성 및 약리
모델
Tumor-bearing mouse xenograft
평가
CD19-binding specificity, 항종양 활성, selected toxicity parameters, cell distribution/persistence
정량 PK
이 SBRA 요약에 없는 동물 half-life·Cmax·AUC·용량·n은 채우지 않음

검토 범위와 한계

2017 SBRA §4. §5의 사람 expansion/day10 Cmax는 별도 임상 자료입니다.

FDA KYMRIAH SBRA ↗ · §4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13

FDA 공개 심사자료 · 범위 검토

Toxicology · 독성시험

STN 125646 · 원 문서 2017-08-30 · 구조화 검토 2026-10-14

삽입부위 분석
14 donor 제품: healthy2, pediatric ALL/DLBCL patient12
관찰
통상적인 lentivirus integration pattern; 우려 유전자 부근 선호 삽입·clonality 미관찰
별도 미수행 시험
Genotoxicity assay, in vivo carcinogenicity, DART 미수행
NOAEL
제품 전체의 NOAEL로 환산할 값 없음

검토 범위와 한계

14 donor의 확인 범위를 모든 donor·장기 종양 위험으로 확대하지 않습니다. 제조공정·원자료와 최신 안전성은 별도 검토가 필요합니다.

FDA KYMRIAH SBRA ↗ · §4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13

비임상 개발 해석 · 2026-10-15

제한된 donor의 삽입부위 분석으로 어떤 질문을 답할 수 있을까?

확인된 donor 제품의 삽입 양상·clonality 관찰과 모든 환자 세포의 장기 거동은 다른 범위다. Xenograft의 세포 분포·지속성도 임상 plasma PK가 아니다. 시험물질·donor·제조 조건과 검사 시점을 유지해야 안전성 근거의 공백을 식별할 수 있다.

다음에 필요한 근거

  • Donor별 integration site·clonality 검출 범위
  • 제조공정과 투여 시점 제품의 특성
  • 세포 분포와 생존/기능, 장기 추적의 연결

이 자료로 결론내리지 않는 것

삽입 선호 미관찰과 별도 발암성 시험 미수행을 “발암 위험 없음”으로 합치지 않는다.

해석의 출발 자료: FDA KYMRIAH SBRA ↗ · §4; printed pp.14–15 / PDF pp.12–13

위에 표시한 원문 관찰을 바탕으로 한 편집 해석입니다. 추가 원시험 검토 완료나 규제기관의 별도 권고를 뜻하지 않습니다.

추가 자동 수집 자료 확인 중…

구조화 데이터

임상시험 & 결과

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.

임상 한눈에 보기

  • 48건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 2 · Phase 3
  • Status: Available · Completed · Recruiting
  • 주요 endpoint: Number of patients with IP admission · Number of IP admissions · IP days · Number of ICU stays · ICU days

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

구조화 데이터

개발 촉매

ClinicalTrials.gov에 등록된 완료 예정일입니다. 추정이며 결과 발표를 단정하지 않습니다.

  • 2027년 2월1차 완료 예정NCT06408194원문 대조 2026-10-21
  • 2027년 3월 31일1차 완료 예정NCT04094311원문 대조 2026-10-21

Catalyst 전체

개발 타임라인

  1. First CAR-T FDA approval

    APPROVAL · 2017년 8월

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.