SMN 단백질 보완
SMN2 splicing 조절 ASO·경구약과 SMN1 전달 유전자치료를 구분합니다. 치료 시점·경로·기존 치료 이력을 먼저 맞춰야 합니다.
질환 / SOURCE-REVIEWED CASE
SMN 보완을 넘어, 남아 있는 기능 손실이 경쟁의 질문입니다.
ASO·경구약·유전자치료·근육 표적 항체의 승인 치료옵션과 후속 개발 사례, 제품별 공개 매출을 연결합니다.
RESEARCH DECISION / 근거에서 개발 판단으로
SMA를 미충족 수요만 있는 빈 시장으로 볼 수 없습니다. SMN 회복·전달 개선·근육 보완을 나누고, 배경치료와 남은 기능을 고정해야 후보의 진입 이유가 드러납니다.
해석·조사 설계 편집 2026-10-23 · 근거의 문서·분석 시점은 각 출처에 별도 표시
Isembyld의 FDA 사례는 기존 SMN2 표적 치료를 받는 환자에서 근육 기능을 추가로 검증한 경우입니다. 이는 보완 전략의 가능성을 보여 주지만, “근육 표적이 아직 없다”는 진입 근거는 성립하지 않게 합니다. 신규 후보는 배경치료를 넘어 어느 기능에서 추가 가치를 만드는지 설명해야 합니다.
투여 간격을 늘리는 ASO와 근육 기능을 다루는 후보를 같은 순위에 놓으면 조사가 왜곡됩니다. 전자는 전달·지속성·기능 유지가 핵심이고, 후자는 SMN 회복과 분리되는 기능 증분 및 병용 안전성이 핵심입니다. 보행·연령·기저 기능이 다른 집단의 점수 차이도 직접 우열로 바꾸지 않습니다.
아래 실험과 보류 조건은 수록 근거를 바탕으로 제안한 조사 설계입니다. 해당 실험을 이미 수행했다는 뜻이 아닙니다.
표 안에서 좌우로 이동하면 비임상 검증과 보류 조건을 함께 볼 수 있습니다.
| 진입 가설 | 넘어야 할 비교 기준 | 비임상에서 구분할 것 | 이때는 결론을 보류 | 연결 근거 |
|---|---|---|---|---|
| 배경 SMN 치료에 추가 | SMN2 치료 배경의 SAPPHIRE와 근육 표적 승인 사례 | SMN 치료 유무를 교차한 병용 모델에서 근육량, 근력·운동 기능, 표적 engagement와 골격 안전성을 분리 | 근육량만 늘고 기능 증분이 없거나 배경 SMN 효과와 분리되지 않으면 추가 치료 가설 보류 | FDA · Isembyld 승인 설명 ↓FDA · ISEMBYLD 처방정보 2026 ↓ |
| 지속성과 투여 접근 개선 | 경구·척수강·유전자 전달과 장기 간격 ASO 개발을 따로 비교 | 운동신경/CNS 분포·최저 유효 노출·washout 후 기능과 반복 투여 독성을 연결 | 반감기 연장만 있고 표적 조직의 기능 유지가 없으면 임상적 편의 개선으로 표시하지 않기 | SPINRAZA 현행 처방정보 ↓FDA · EVRYSDI 처방정보 2026 ↓Biogen · Salanersen 개발 발표 2026-06-04 ↓ |
| 근육 보완의 다른 기전 | 같은 근육 경로도 시험 성공을 보장하지 않음; RESILIENT의 주요 평가변수 실패 이력 | 기전별 기능 assay와 연령·질병 기간별 모델에서 실제 수축/신경근 기능을 확인 | 실패 시험의 사후 하위군 또는 다른 질환 결과만 있으면 SMA 확증 근거로 쓰지 않기 | Biohaven · Taldefgrobep 개발 업데이트 ↓NMD Pharma · SMA 임상2상 개시 ↓NMD Pharma · 2026 개발 업데이트 ↓ |
반복 치료의 연간 매출과 유전자치료의 일회 투여 매출은 환자 산식이 다릅니다. 회사별 제품군 중복, 통화와 지역을 보존하고 신규 진단군과 기존 치료 유지군을 분리해야 합니다.
입력은 서버에 전송하거나 저장하지 않습니다. 페이지를 떠나면 사라지므로 필요한 메모는 내려받으세요.
01 / COMPETITOR WORKSPACE
수록 범위의 선별 목록입니다. 최대 4개를 선택해 같은 비교 항목으로 볼 수 있습니다. 단계는 성공 점수가 아닙니다.
8개 수록 항목 · 0/4 선택
↔ 가로 스크롤로 전체 항목 확인 · 제품명 열 고정 · 차별화는 효과 순위가 아닙니다.
| 제품 / 회사 | 모달리티 | 단계·허가 맥락 | 대상 환자군 | 차별화 접근 / 확인할 점 | 근거 |
|---|---|---|---|---|---|
| ASO | FDA 승인 | 소아·성인 SMA | SMN 보완의 기존 치료 축; 2026 고용량 요법도 승인기전·주의점SMN2 splicing 조절 · 척수강 내 투여 용량·투여 부담과 효능은 별개. 서로 다른 환자군의 운동 지표를 합산하지 않음 | ||
| 저분자 | FDA 승인 | 소아·성인 SMA · 제형별 조건 확인 | 경구 투여라는 접근성 차이기전·주의점SMN2 splicing 조절 · 경구 2020 최초 승인 연령 제한을 현재 label로 오인하지 않음. 제형·연령 조건은 현행 처방정보 확인 | ||
| 유전자치료 | FDA 승인 | SMN1 양대립유전자 변이 · 2세 미만 | SMN1 유전자 전달 치료기전·주의점AAV 기반 SMN1 전달 · 정맥 허가 대상과 기존 운동신경 손실·장기 안전성은 구분. 평생 완치나 재투여 가능성을 보장하지 않음 | ||
| 유전자치료 | FDA 승인 | SMN1 변이 확인 · 2세 이상 소아·성인 | Zolgensma와 다른 투여 경로·허가 연령 범위기전·주의점AAV 기반 SMN1 전달 · 척수강 내 투여 같은 유전자 전달 축의 별도 허가 제품. 그룹 보고 매출에 중복 가산하지 않음 | ||
| 항체 | FDA 승인 | SMN2 표적 치료 중인 2세 이상 SMA | SMN 보완에 추가되는 근육 기능 치료 축기전·주의점Myostatin 경로를 통한 근육 표적 항체 SMN 치료 대체제로 해석하지 않음. FDA는 골절·태아 및 생식 위험도 설명 | ||
| ASO | 임상 3상 · 회사 파이프라인 확인 | SMA · 기존 유전자치료 후 등을 포함하는 별도 코호트 | 연 1회 투여 가설을 검증하는 개발 사례기전·주의점SMN 단백질 증가를 위한 후속 ASO 긴 간격은 개발 목표. 확증 효과·승인·기존 약 대비 우위가 확정된 것은 아님 | ||
| 단백질 | 임상 3상 개발 이력·추가 개발 논의 | 표준치료 배경의 SMA | SMN 외 근육 기능을 겨냥한 접근기전·주의점Myostatin–activin 경로 표적 단백질 기존 RESILIENT 주요 평가변수 실패와 이후 회사의 개발 계획을 분리. 일부 분석을 전체 시험 성공으로 표시하지 않음 | ||
| 저분자 | SMA 임상 2상 사례 | 보행 가능한 성인 SMA Type 3 | SMN 보완과 다른 근육 전기생리 접근기전·주의점골격근 ClC-1 억제 CMT 시험 결과를 SMA 결과로 대체하지 않음. SMA 장기 효과·승인 여부는 별도 확인 필요 |
DEFINE THE COMPARISON
SMN2 splicing 조절 ASO·경구약과 SMN1 전달 유전자치료를 구분합니다. 치료 시점·경로·기존 치료 이력을 먼저 맞춰야 합니다.
SMN 치료 후에도 남는 운동 기능의 한계를 다룹니다. Apitegromab은 이제 미국 승인 치료옵션이므로 공백으로 계산할 수 없습니다.
영아·성인·보행 여부·기존 유전자치료와 척추 접근성을 구분합니다. 투여 간격만으로 임상적 우위를 단정하지 않습니다.
주로 5q/SMN 관련 SMA의 미국 승인 제품과 선별 글로벌 개발 사례를 다룹니다. 전체 신경근육 질환, 모든 개발 자산·지역 허가를 전수 집계하지 않았습니다.
승인 치료옵션은 아래 5개 FDA 제품군입니다. Zolgensma와 Itvisma는 투여 경로·허가 범위가 달라 별도로 표시하지만 같은 SMN1 유전자 전달 축입니다. Spinraza 용량 변경과 Evrysdi 제형은 별도 제품군으로 더하지 않습니다. 개발 사례 수는 전 세계 후보 수가 아닙니다.
02 / REGISTERED TRIAL SAMPLE
공식 검색 결과 중 최근 게시 갱신 순 최대 100건을 읽고 중재 임상시험·약물/생물학적 중재를 선별했습니다. 질환 화면은 공식 질환 검색 결과를 사용합니다. 대조약·병용약이 포함될 수 있으며, 단계와 상태는 해당 NCT의 등록 정보입니다.
공식 키워드 검색 원결과 467건 중 100건 스캔 → 37개 NCT 표본 수록 · 검색 원결과의 일부만 읽었습니다. 원결과 수는 모든 경쟁 약물 수가 아닙니다. 동일 NCT가 다른 주제에도 연결될 수 있습니다. 단계별 분포는 아래 표본의 완료·중단 시험도 포함합니다.
표본 내 37개 NCT · 12개 표시
↔ 가로 스크롤로 전체 항목 확인 · 시험 열 고정 · 상세에서 대조약·평가변수 확인
| 시험 / NCT | 임상 단계 | 시험 상태 | 연결 중재 / 등록 질환 | 규모 / 갱신 / 상세 |
|---|---|---|---|---|
| NCT07105371 ↗Patients With ALS and Other Motor Disorders Will be Treated With Umbilical or Placental Mesenchymal Cell Exosome Solution | Phase 1 | 완료 | 중재 1개 · 상세 참조Motor Disorders | 등록 70명2026-10-16중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07221669 ↗A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (SMA) | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 30명2026-10-16중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07444450 ↗A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 42명2026-10-15중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT05861999 ↗A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy | Phase 4 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 28명2026-10-13중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07766980 ↗Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy Patients | Phase 2 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Duchenne Muscular Dystrophy · Duchenne Disease · Muscular Dystrophy in Children · DMD · Muscular Dystrophy | 등록 20명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT03779334 ↗A Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 진행 중 · 모집 종료 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 26명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07287982 ↗A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy (SMA) | 등록 60명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07723248 ↗A Study to Learn About the Investigational Drug Rinzimetostat (ORIC-944) in Patients With mCRPC Who Were Previously Treated With Abiraterone Acetate (Himalayas-1) | Phase 3 | 모집 중 | 중재 4개 · 상세 참조Metastatic Castration Resistant Prostate Cancer | 등록 600명2026-10-05중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07336446 ↗A Trial to Learn How Safe AZD9750 is and How Well it Works in People With Metastatic Prostate Cancer When Given With or Without Other Anticancer Drugs | Phase 1, Phase 2 | 진행 중 · 모집 종료 | 중재 2개 · 상세 참조Prostate Cancer | 등록 6명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07047144 ↗A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 모집 중 | 중재 3개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy · SMA · Spinal Muscular Atrophy Type 2 · Spinal Muscular Atrophy Type 3 · Neuromuscular Manifestations · Anti-myostatin | 등록 52명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07444476 ↗A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety in Participants Aged 15 to 60 Years With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Are Either New to SMA Treatment or Were Previously Treated With Risdiplam | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy | 등록 90명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT05861986 ↗A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy | Phase 4 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 28명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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03 / EVIDENCE BEHIND DIFFERENTIATION
04 / REPORTED SALES, NOT TOTAL ADDRESSABLE MARKET
총시장규모는 아직 산정하지 않았습니다. 확인한 회사 보고 실적을 연도·통화·권역·제품군과 함께 제시합니다.
금액은 million 단위입니다. 제품 매출은 전체 시장규모와 다릅니다.
| 제품 / 회사 | 회계연도 | 보고 매출 (million) | 권역 / 보고 범위 | 근거 |
|---|---|---|---|---|
| SpinrazaBiogen | 2025 | USD 1,546.8 | GlobalUS 625.5 + ROW 921.3 · 10-K 보고액 합계 | 원문 ↓ |
| EvrysdiRoche | 2025 | CHF 1,757 | Global보고 제품 매출 | 원문 ↓ |
| Zolgensma GroupNovartis | 2025 | USD 1,232 | Global보고 제품군 순매출 · Itvisma를 별도 가산하지 않음 | 원문 ↓ |
2025 · USD 2,778.8 million · 수록 2개 항목 · Global · 전체 시장 아님
2025 · CHF 1,757 million · 수록 1개 항목 · Global · 전체 시장 아님
05 / ENTRY QUESTIONS
아래는 근거에서 도출한 검토 질문입니다. 실제 기회가 확인됐다는 판정이나 성공 확률 점수가 아닙니다.
현재 치료를 받는 환자 중 개선되지 않는 기능과 대상을 구체적으로 정의할 수 있는가?
투여 간격·척수강 접근성·지속 노출에서 검증 가능한 개선이 있는가?
YOUR ASSUMPTIONS / NOT A MARKET FORECAST
직접 조사한 해당 국가·연도의 접근 가능한 환자군을 입력하세요. 기본 환자수·가격·점유율은 임의로 채우지 않습니다. 계산 내용은 서버에 전송하거나 저장하지 않습니다.
환자수 × 점유율 ÷ 100 × 환자당 순매출. 일회치료에 전체 유병 인구를 매년 반복 적용하지 마세요. 위험조정·급여·개발비·제조비·할인율을 반영한 사업가치나 성공 확률 계산은 아닙니다.
SOURCE REGISTER
승인기록·등록시험·회사 발표·재무 실적은 서로 다른 자료입니다. 출처 확인일은 모든 임상 결과나 전체 개발 패키지를 재검토한 날짜가 아닙니다.
적응증·척수강 투여·SMN2 기전
DEVOTE·고용량 요법; 제품군 중복 집계 금지
§1·2·12·13; 현행 소아·성인 적응증과 제형
승인 대상·정맥 투여·SMN1 전달; 부속 처방정보
2세 이상·SMN1 변이; 2025/2026 승인 문서
배경 SMN2 치료·대상·SAPPHIRE 분석집단·골절 위험
§1·5·12·13·14; 기전·안전성·근거 범위
연 1회·임상3상 계획; 초기 분석과 확증시험 구분
2026-07-29 표기 파이프라인; Salanersen phase3
RESILIENT 주요 평가변수와 추가 개발 계획 구분
Taldefgrobep의 SMA·비만 개발 우선순위; 후속 계획
NCT05794139; 성인 보행가능 Type3; ClC-1
Ignaseclant/NMD670; CMT 결과와 SMA 개발을 구분
Rare disease revenue; SPINRAZA US 625.5 / ROW 921.3; USD millions
Full year 2025; Zolgensma Group; USD millions
Top 20 best-selling pharmaceuticals; 2025; CHF millions; global product sales
질환 / SOURCE-REVIEWED CASE
SMN 보완을 넘어, 남아 있는 기능 손실이 경쟁의 질문입니다.
ASO·경구약·유전자치료·근육 표적 항체의 승인 치료옵션과 후속 개발 사례, 제품별 공개 매출을 연결합니다.
RESEARCH DECISION / 근거에서 개발 판단으로
SMA를 미충족 수요만 있는 빈 시장으로 볼 수 없습니다. SMN 회복·전달 개선·근육 보완을 나누고, 배경치료와 남은 기능을 고정해야 후보의 진입 이유가 드러납니다.
해석·조사 설계 편집 2026-10-23 · 근거의 문서·분석 시점은 각 출처에 별도 표시
Isembyld의 FDA 사례는 기존 SMN2 표적 치료를 받는 환자에서 근육 기능을 추가로 검증한 경우입니다. 이는 보완 전략의 가능성을 보여 주지만, “근육 표적이 아직 없다”는 진입 근거는 성립하지 않게 합니다. 신규 후보는 배경치료를 넘어 어느 기능에서 추가 가치를 만드는지 설명해야 합니다.
투여 간격을 늘리는 ASO와 근육 기능을 다루는 후보를 같은 순위에 놓으면 조사가 왜곡됩니다. 전자는 전달·지속성·기능 유지가 핵심이고, 후자는 SMN 회복과 분리되는 기능 증분 및 병용 안전성이 핵심입니다. 보행·연령·기저 기능이 다른 집단의 점수 차이도 직접 우열로 바꾸지 않습니다.
아래 실험과 보류 조건은 수록 근거를 바탕으로 제안한 조사 설계입니다. 해당 실험을 이미 수행했다는 뜻이 아닙니다.
표 안에서 좌우로 이동하면 비임상 검증과 보류 조건을 함께 볼 수 있습니다.
| 진입 가설 | 넘어야 할 비교 기준 | 비임상에서 구분할 것 | 이때는 결론을 보류 | 연결 근거 |
|---|---|---|---|---|
| 배경 SMN 치료에 추가 | SMN2 치료 배경의 SAPPHIRE와 근육 표적 승인 사례 | SMN 치료 유무를 교차한 병용 모델에서 근육량, 근력·운동 기능, 표적 engagement와 골격 안전성을 분리 | 근육량만 늘고 기능 증분이 없거나 배경 SMN 효과와 분리되지 않으면 추가 치료 가설 보류 | FDA · Isembyld 승인 설명 ↓FDA · ISEMBYLD 처방정보 2026 ↓ |
| 지속성과 투여 접근 개선 | 경구·척수강·유전자 전달과 장기 간격 ASO 개발을 따로 비교 | 운동신경/CNS 분포·최저 유효 노출·washout 후 기능과 반복 투여 독성을 연결 | 반감기 연장만 있고 표적 조직의 기능 유지가 없으면 임상적 편의 개선으로 표시하지 않기 | SPINRAZA 현행 처방정보 ↓FDA · EVRYSDI 처방정보 2026 ↓Biogen · Salanersen 개발 발표 2026-06-04 ↓ |
| 근육 보완의 다른 기전 | 같은 근육 경로도 시험 성공을 보장하지 않음; RESILIENT의 주요 평가변수 실패 이력 | 기전별 기능 assay와 연령·질병 기간별 모델에서 실제 수축/신경근 기능을 확인 | 실패 시험의 사후 하위군 또는 다른 질환 결과만 있으면 SMA 확증 근거로 쓰지 않기 | Biohaven · Taldefgrobep 개발 업데이트 ↓NMD Pharma · SMA 임상2상 개시 ↓NMD Pharma · 2026 개발 업데이트 ↓ |
반복 치료의 연간 매출과 유전자치료의 일회 투여 매출은 환자 산식이 다릅니다. 회사별 제품군 중복, 통화와 지역을 보존하고 신규 진단군과 기존 치료 유지군을 분리해야 합니다.
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01 / COMPETITOR WORKSPACE
수록 범위의 선별 목록입니다. 최대 4개를 선택해 같은 비교 항목으로 볼 수 있습니다. 단계는 성공 점수가 아닙니다.
8개 수록 항목 · 0/4 선택
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| 제품 / 회사 | 모달리티 | 단계·허가 맥락 | 대상 환자군 | 차별화 접근 / 확인할 점 | 근거 |
|---|---|---|---|---|---|
| ASO | FDA 승인 | 소아·성인 SMA | SMN 보완의 기존 치료 축; 2026 고용량 요법도 승인기전·주의점SMN2 splicing 조절 · 척수강 내 투여 용량·투여 부담과 효능은 별개. 서로 다른 환자군의 운동 지표를 합산하지 않음 | ||
| 저분자 | FDA 승인 | 소아·성인 SMA · 제형별 조건 확인 | 경구 투여라는 접근성 차이기전·주의점SMN2 splicing 조절 · 경구 2020 최초 승인 연령 제한을 현재 label로 오인하지 않음. 제형·연령 조건은 현행 처방정보 확인 | ||
| 유전자치료 | FDA 승인 | SMN1 양대립유전자 변이 · 2세 미만 | SMN1 유전자 전달 치료기전·주의점AAV 기반 SMN1 전달 · 정맥 허가 대상과 기존 운동신경 손실·장기 안전성은 구분. 평생 완치나 재투여 가능성을 보장하지 않음 | ||
| 유전자치료 | FDA 승인 | SMN1 변이 확인 · 2세 이상 소아·성인 | Zolgensma와 다른 투여 경로·허가 연령 범위기전·주의점AAV 기반 SMN1 전달 · 척수강 내 투여 같은 유전자 전달 축의 별도 허가 제품. 그룹 보고 매출에 중복 가산하지 않음 | ||
| 항체 | FDA 승인 | SMN2 표적 치료 중인 2세 이상 SMA | SMN 보완에 추가되는 근육 기능 치료 축기전·주의점Myostatin 경로를 통한 근육 표적 항체 SMN 치료 대체제로 해석하지 않음. FDA는 골절·태아 및 생식 위험도 설명 | ||
| ASO | 임상 3상 · 회사 파이프라인 확인 | SMA · 기존 유전자치료 후 등을 포함하는 별도 코호트 | 연 1회 투여 가설을 검증하는 개발 사례기전·주의점SMN 단백질 증가를 위한 후속 ASO 긴 간격은 개발 목표. 확증 효과·승인·기존 약 대비 우위가 확정된 것은 아님 | ||
| 단백질 | 임상 3상 개발 이력·추가 개발 논의 | 표준치료 배경의 SMA | SMN 외 근육 기능을 겨냥한 접근기전·주의점Myostatin–activin 경로 표적 단백질 기존 RESILIENT 주요 평가변수 실패와 이후 회사의 개발 계획을 분리. 일부 분석을 전체 시험 성공으로 표시하지 않음 | ||
| 저분자 | SMA 임상 2상 사례 | 보행 가능한 성인 SMA Type 3 | SMN 보완과 다른 근육 전기생리 접근기전·주의점골격근 ClC-1 억제 CMT 시험 결과를 SMA 결과로 대체하지 않음. SMA 장기 효과·승인 여부는 별도 확인 필요 |
DEFINE THE COMPARISON
SMN2 splicing 조절 ASO·경구약과 SMN1 전달 유전자치료를 구분합니다. 치료 시점·경로·기존 치료 이력을 먼저 맞춰야 합니다.
SMN 치료 후에도 남는 운동 기능의 한계를 다룹니다. Apitegromab은 이제 미국 승인 치료옵션이므로 공백으로 계산할 수 없습니다.
영아·성인·보행 여부·기존 유전자치료와 척추 접근성을 구분합니다. 투여 간격만으로 임상적 우위를 단정하지 않습니다.
주로 5q/SMN 관련 SMA의 미국 승인 제품과 선별 글로벌 개발 사례를 다룹니다. 전체 신경근육 질환, 모든 개발 자산·지역 허가를 전수 집계하지 않았습니다.
승인 치료옵션은 아래 5개 FDA 제품군입니다. Zolgensma와 Itvisma는 투여 경로·허가 범위가 달라 별도로 표시하지만 같은 SMN1 유전자 전달 축입니다. Spinraza 용량 변경과 Evrysdi 제형은 별도 제품군으로 더하지 않습니다. 개발 사례 수는 전 세계 후보 수가 아닙니다.
02 / REGISTERED TRIAL SAMPLE
공식 검색 결과 중 최근 게시 갱신 순 최대 100건을 읽고 중재 임상시험·약물/생물학적 중재를 선별했습니다. 질환 화면은 공식 질환 검색 결과를 사용합니다. 대조약·병용약이 포함될 수 있으며, 단계와 상태는 해당 NCT의 등록 정보입니다.
공식 키워드 검색 원결과 467건 중 100건 스캔 → 37개 NCT 표본 수록 · 검색 원결과의 일부만 읽었습니다. 원결과 수는 모든 경쟁 약물 수가 아닙니다. 동일 NCT가 다른 주제에도 연결될 수 있습니다. 단계별 분포는 아래 표본의 완료·중단 시험도 포함합니다.
표본 내 37개 NCT · 12개 표시
↔ 가로 스크롤로 전체 항목 확인 · 시험 열 고정 · 상세에서 대조약·평가변수 확인
| 시험 / NCT | 임상 단계 | 시험 상태 | 연결 중재 / 등록 질환 | 규모 / 갱신 / 상세 |
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| NCT07105371 ↗Patients With ALS and Other Motor Disorders Will be Treated With Umbilical or Placental Mesenchymal Cell Exosome Solution | Phase 1 | 완료 | 중재 1개 · 상세 참조Motor Disorders | 등록 70명2026-10-16중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07221669 ↗A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (SMA) | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 30명2026-10-16중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07444450 ↗A Study to Learn About the Safety and Effects of Salanersen (BIIB115) When Given to Babies With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Were Previously Treated With Onasemnogene Abeparvovec | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 42명2026-10-15중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT05861999 ↗A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy | Phase 4 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 28명2026-10-13중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07766980 ↗Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy Patients | Phase 2 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Duchenne Muscular Dystrophy · Duchenne Disease · Muscular Dystrophy in Children · DMD · Muscular Dystrophy | 등록 20명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT03779334 ↗A Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 진행 중 · 모집 종료 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 26명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07287982 ↗A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy (SMA) | 등록 60명2026-10-08중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07723248 ↗A Study to Learn About the Investigational Drug Rinzimetostat (ORIC-944) in Patients With mCRPC Who Were Previously Treated With Abiraterone Acetate (Himalayas-1) | Phase 3 | 모집 중 | 중재 4개 · 상세 참조Metastatic Castration Resistant Prostate Cancer | 등록 600명2026-10-05중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07336446 ↗A Trial to Learn How Safe AZD9750 is and How Well it Works in People With Metastatic Prostate Cancer When Given With or Without Other Anticancer Drugs | Phase 1, Phase 2 | 진행 중 · 모집 종료 | 중재 2개 · 상세 참조Prostate Cancer | 등록 6명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07047144 ↗A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy | Phase 2 | 모집 중 | 중재 3개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy · SMA · Spinal Muscular Atrophy Type 2 · Spinal Muscular Atrophy Type 3 · Neuromuscular Manifestations · Anti-myostatin | 등록 52명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT07444476 ↗A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety in Participants Aged 15 to 60 Years With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Are Either New to SMA Treatment or Were Previously Treated With Risdiplam | Phase 3 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Spinal Muscular Atrophy | 등록 90명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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| NCT05861986 ↗A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy | Phase 4 | 모집 중 | 중재 1개 · 상세 참조Muscular Atrophy, Spinal | 등록 28명2026-10-02중재명·평가변수·출처 상태
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03 / EVIDENCE BEHIND DIFFERENTIATION
04 / REPORTED SALES, NOT TOTAL ADDRESSABLE MARKET
총시장규모는 아직 산정하지 않았습니다. 확인한 회사 보고 실적을 연도·통화·권역·제품군과 함께 제시합니다.
금액은 million 단위입니다. 제품 매출은 전체 시장규모와 다릅니다.
| 제품 / 회사 | 회계연도 | 보고 매출 (million) | 권역 / 보고 범위 | 근거 |
|---|---|---|---|---|
| SpinrazaBiogen | 2025 | USD 1,546.8 | GlobalUS 625.5 + ROW 921.3 · 10-K 보고액 합계 | 원문 ↓ |
| EvrysdiRoche | 2025 | CHF 1,757 | Global보고 제품 매출 | 원문 ↓ |
| Zolgensma GroupNovartis | 2025 | USD 1,232 | Global보고 제품군 순매출 · Itvisma를 별도 가산하지 않음 | 원문 ↓ |
2025 · USD 2,778.8 million · 수록 2개 항목 · Global · 전체 시장 아님
2025 · CHF 1,757 million · 수록 1개 항목 · Global · 전체 시장 아님
05 / ENTRY QUESTIONS
아래는 근거에서 도출한 검토 질문입니다. 실제 기회가 확인됐다는 판정이나 성공 확률 점수가 아닙니다.
현재 치료를 받는 환자 중 개선되지 않는 기능과 대상을 구체적으로 정의할 수 있는가?
투여 간격·척수강 접근성·지속 노출에서 검증 가능한 개선이 있는가?
YOUR ASSUMPTIONS / NOT A MARKET FORECAST
직접 조사한 해당 국가·연도의 접근 가능한 환자군을 입력하세요. 기본 환자수·가격·점유율은 임의로 채우지 않습니다. 계산 내용은 서버에 전송하거나 저장하지 않습니다.
환자수 × 점유율 ÷ 100 × 환자당 순매출. 일회치료에 전체 유병 인구를 매년 반복 적용하지 마세요. 위험조정·급여·개발비·제조비·할인율을 반영한 사업가치나 성공 확률 계산은 아닙니다.
SOURCE REGISTER
승인기록·등록시험·회사 발표·재무 실적은 서로 다른 자료입니다. 출처 확인일은 모든 임상 결과나 전체 개발 패키지를 재검토한 날짜가 아닙니다.
적응증·척수강 투여·SMN2 기전
DEVOTE·고용량 요법; 제품군 중복 집계 금지
§1·2·12·13; 현행 소아·성인 적응증과 제형
승인 대상·정맥 투여·SMN1 전달; 부속 처방정보
2세 이상·SMN1 변이; 2025/2026 승인 문서
배경 SMN2 치료·대상·SAPPHIRE 분석집단·골절 위험
§1·5·12·13·14; 기전·안전성·근거 범위
연 1회·임상3상 계획; 초기 분석과 확증시험 구분
2026-07-29 표기 파이프라인; Salanersen phase3
RESILIENT 주요 평가변수와 추가 개발 계획 구분
Taldefgrobep의 SMA·비만 개발 우선순위; 후속 계획
NCT05794139; 성인 보행가능 Type3; ClC-1
Ignaseclant/NMD670; CMT 결과와 SMA 개발을 구분
Rare disease revenue; SPINRAZA US 625.5 / ROW 921.3; USD millions
Full year 2025; Zolgensma Group; USD millions
Top 20 best-selling pharmaceuticals; 2025; CHF millions; global product sales