AAV5 한 번에 투여하는 Hemgenix와 Roctavian을, FIX와 FVIII 결핍을 같은 행에 둘 수 있는가?

Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)는 B형 혈우병의 FIX를 AAV5로 전달한다. Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)은 A형 혈우병의 FVIII다. 카탈로그가 ‘혈우병 유전자치료’ 한 칸에 넣으면 결핍 인자가 사라진다. 연간 출혈과 인자 사용 감소는 그 칸 안에서만 읽힌다.

공통 병목은 항-AAV5 항체, 간효소 상승, 스테로이드·면역억제, 그리고 재투여가 사실상 닫혀 있다는 점이다. HOPE-B(NCT03569891)와 GENEr8-1(NCT03370913)의 추적 기간과 간 모니터링 문장을 빼고 피크 인자 수치만 나란히 두면 환자를 속인다. 기존 인자 제제·비인자 제제 병력이 적격을 가른다.

이 노트는 유전자치료를 권하는 말이 아니다. AAV 플랫폼 이름 아래에 응고인자와 간 라벨을 쓰지 않은 비교는 틀린다는 말이다.