세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

rAAV1-CB-hAAT

Beacon Therapeutics

비교

rAAV1-CB-hAAT(Beacon Therapeutics)은 Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 2건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

구조화 카탈로그 레코드입니다. Curated Core만큼 깊게 검토되지 않았습니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

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구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)

Alpha 1-Antitrypsin Deficiency

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

Active

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 2건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1 · Phase 2
  • Status: Completed
  • 주요 endpoint: Adverse Events Possibly · Probably or Definitely Related to Study Drug · hAAT Expression in Blood Measured Using M-specific Allele ELISA · Frequency of Grade 3 or 4 Adverse Events · Changes in Serum M-specific Alpha-1 Antitrypsin Concentration
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 18명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

rAAV1-CB-hAAT은 어떤 치료제인가요?
rAAV1-CB-hAAT(Beacon Therapeutics)은 Alpha 1-Antitrypsin Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Alpha-1 Antitrypsin Deficiency 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
rAAV1-CB-hAAT의 임상 단계는?
rAAV1-CB-hAAT의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.