세포·유전자 치료Standard DBPhase 1Active

injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),

National Eye Institute (NEI)

비교

injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),(National Eye Institute (NEI))은 Leber's Hereditary Optic Neuropathy 표적 세포·유전자 치료로, Leber's Hereditary Optic Neuropathy 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. Disease-specific study endpoint: 1.03. The study is a dose-escalation study, phase 1. The objective of this proposed clinical trial is to ev. 차별점: unique molecular response profiles.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)

Leber's Hereditary Optic Neuropathy

Leber's Hereditary Optic Neuropathy

Active

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Watch

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

gene therapy strategy for severe HoFH

retroviral therapy in the peripartum period impairs post pregnancy cardiac reverse remodel

unique molecular response profiles

Mechanism of Action

biomarkers

escape scores, low natural acceptance scores, and low meaning in life questionnaire scores were more likely to be classified a

구조화 데이터

비임상 프로파일

rat

PD

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 61건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: N/A · Phase 2 · Phase 3 · Phase 4
  • Status: Completed · Recruiting · Enrolling by invitation
  • 주요 endpoint: Proportion of Patients Transported With Spinal Immobilization · Proportion of Patients Feeling Uncomfortable · Number of Participants Reporting Local Reactogenicity Signs and Symptoms: Pain and/or Tenderness · Number of Participants Reporting Local Reactogenicity Signs and Symptoms: Erythema and/or Induration · Number of Participants Reporting Systemic Reactogenicity Signs and Symptoms
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 1.03. The study is a dose-escalation study, phase 1. The objective of this proposed cli…

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),은 어떤 치료제인가요?
injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),(National Eye Institute (NEI))은 Leber's Hereditary Optic Neuropathy 표적 세포·유전자 치료로, Leber's Hereditary Optic Neuropathy 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),의 임상 단계는?
injection of scAAV2-P1ND4v2 1.18x10e9 vg (Low),의 현재 단계는 Phase 1입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.