세포·유전자 치료AAVLimited DataPhase 2Recruiting

GT-UGT1A1-AAV8-02

Federal State Budget Institution Research Center for ObstetricsGynecologyPerinatology Ministry of Healthcare

비교

GT-UGT1A1-AAV8-02(Federal State Budget Institution Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perinatology Ministry of Healthcare)은 Crigler-Najjar Syndrome Type I 표적 세포·유전자 치료로, Crigler-Najjar Syndrome Type I 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

공개된 구조화 근거가 제한적입니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)

Crigler-Najjar Syndrome Type I

Crigler-Najjar Syndrome Type I

Recruiting

2026-09-02

Data Confidence · Low

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 0건
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Recruiting
  • 주요 endpoint: Proportion of patients having received the selected dose of GT-UGT1A1-AAV8-02 with serum bilirubin ≤ 300µmol/L within 48 meeks after GT-UGT1A1-AAV8-02 administration and without phototherapy from week 16 · Incidence of Treatment Emergent Adverse Events or Treatement Serious Adverse Events · Change in Health-related quality of Life for Children from Baseline to Week 48 after GT-UGT1A1-AAV8-02 administration
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 5명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.