AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN(Bayer)은 Friedreich Ataxia 표적 세포·유전자 치료로, Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. ClinicalTrials.gov 기준 58건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. 차별점: novel mechanism by which RNA-binding proteins contribute to AVF stenosis and suggest RBM47 as a potential therapeutic target.
구조화 카탈로그 레코드입니다. Curated Core만큼 깊게 검토되지 않았습니다.
이 프로그램에는 아직 원문을 대조한 상세 분석이 없습니다. 아래 시험 등록 정보와 자동 수집 필드는 검증된 결과 분석을 대신하지 않습니다.
구조화 데이터
Friedreich Ataxia
Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies
Recruiting
2026-09-02
편집 범위 · 구조화 카탈로그
Development Signal · Watch
gene therapy approaches for a host of neurodegenerative and neuromuscula
AAV)-RBM47 using F127 hydrogel
novel mechanism by which RNA-binding proteins contribute to AVF stenosis and suggest RBM47 as a potential therapeutic target
Macrophage Activation
apoptosis, reactive oxygen species, and mitochondrial membrane potential
biomarkers for disease activity and organ involvement in ANCA-associated vasculitides
downregulation of the dopaminergic neuronal cell death mediator lipocalin-2 (Lcn2), the pro-inflammatory cytokine interleukin-1β
구조화 데이터
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임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.
수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.
바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.
AAVrh.10hFXN, serotype rh.10 adeno-associated virus (AAV) gene transfer vector expressing the cDNA coding for human FXN(Bayer)은 Friedreich Ataxia 표적 세포·유전자 치료로, Friedreich Ataxia; Cardiomyopathies 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. ClinicalTrials.gov 기준 58건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. 차별점: novel mechanism by which RNA-binding proteins contribute to AVF stenosis and suggest RBM47 as a potential therapeutic target.
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