세포·유전자 치료AAVLimited DataPhase 2Discontinued

AAV directed hLDLR gene therapy

REGENXBIO Inc.

비교

AAV directed hLDLR gene therapy(REGENXBIO Inc.)은 Homozygous Familial Hypercholesterolemia 표적 세포·유전자 치료로, Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

공개된 구조화 근거가 제한적입니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 21일 (112일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 21일 (112일 전 · 갱신 권장)

Homozygous Familial Hypercholesterolemia

Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)

Discontinued

2026-09-02

Data Confidence · Low

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Terminated
  • 주요 endpoint: Number of Participants With IP (Investigational Product) Related Adverse Events · Percent Change in LDL-C · Percent Change in Lipid Parameters Compared to Baseline Values · Number of Participants With IP Related Adverse Events · Amount of Vector Shedding
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 9명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

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