중증 겸상적혈구병 ex vivo HSPC 치료에서 먼저 잠글 비교 축은 CRISPR인가, 컨디셔닝과 boxed warning인가?

Casgevy(exa-cel)는 CRISPR로 BCL11A를 편집해 HbF를 올린다. Lyfgenia(lovo-cel)는 렌티바이러스로 βA-T87Q 글로빈을 넣는다. 둘 다 중증 SCD의 ex vivo HSPC 유전자치료로 불리지만, 카탈로그가 ‘유전자치료’ 한 칸에 넣으면 비교가 끝난다. 공통 병목은 골수 제거 컨디셔닝(보통 부설판), 불임, 감염, 입원 슬롯이다.

안전성은 boxed warning부터 읽는다. Lyfgenia 라벨은 혈액암 위험을 명시한다. Casgevy는 다른 모니터링 문장을 쓴다. VOC-free·수혈 독립 비율만 나란히 두고 컨디셔닝과 악성종양 언어를 빼면 효능 표가 환자를 속인다. 적격 유전자형, HLA, 제조 용량도 접근성을 가른다.

이 노트는 어느 제품을 선택하라는 말이 아니다. CRISPR와 렌티바이러스를 ORR처럼 한 숫자로 접지 말고, 라벨의 악성종양 문장과 NCT 적격을 같이 열라는 말이다.