transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 임상 단계는?

transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 현재 단계는 Phase 2입니다.

비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?

바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 임상 단계는?

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세포·유전자 치료Phase 2Active

transduced CD34+ hematopoietic stem cell

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

transduced CD34+ hematopoietic stem cell(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. OS: 90.6. 차별점: novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies.

개요

임상 2026년 7월 18일 (8일 전)PK/독성 2026년 7월 18일 (8일 전)

타깃

CD3

적응증

Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy

상태

Active

Technology

구조모아 · Exatecan/DXd (TOP1)

Platform

gene therapy strategy for long-term stabilization of FRDA

Vector

lentiviral vector and used to transduce hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) fr

Engineering

Humanized Mouse Models

Differentiator

novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies

Mechanism of Action

Immune activation

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

Cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

Biomarker

CD19CAR-transduced HSC-T cells demonstrated high

Resistance

resistance to genetic manipulation

임상시험 & 결과

차트 로드 중…

임상 한눈에 보기

48건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3
Status: Recruiting · Completed · Enrolling by invitation
주요 endpoint: VOE-CR · sVOE-CR · The proportion of subjects achieving Globin Response · Percentage of Participants With Clonal Expansion of Cells With a Predominant OZ1 Insertion Site · Percentage of Participants With Insertional Oncogenesis
핵심: This trial assessed the efficacy and safety of autologous cluster of differentiation 34 (CD34+) hematopoietic stem cells…

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다.

참고문헌

Therapeutic activity of a hematopoietic stem cell-delivered cell-penetrating frataxin in Friedreich's ataxia models. — PubMed (2026)
Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. — PubMed (2026)
TKI-mediated inhibition of NLRP1 inflammasome restores erythropoiesis in DBA syndrome. — PubMed (2026)
Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. — PubMed (2025)

자주 묻는 질문

transduced CD34+ hematopoietic stem cell은 어떤 치료제인가요?: transduced CD34+ hematopoietic stem cell(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 임상 단계는?: transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?: 바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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세포·유전자 치료Phase 2Active

transduced CD34+ hematopoietic stem cell

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

개요

임상 2026년 7월 18일 (8일 전)PK/독성 2026년 7월 18일 (8일 전)

타깃

CD3

적응증

Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy

상태

Active

Technology

구조모아 · Exatecan/DXd (TOP1)

Platform

gene therapy strategy for long-term stabilization of FRDA

Vector

lentiviral vector and used to transduce hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) fr

Engineering

Humanized Mouse Models

Differentiator

novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies

Mechanism of Action

Immune activation

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

Cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

Biomarker

CD19CAR-transduced HSC-T cells demonstrated high

Resistance

resistance to genetic manipulation

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임상 한눈에 보기

48건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
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Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3
Status: Recruiting · Completed · Enrolling by invitation
주요 endpoint: VOE-CR · sVOE-CR · The proportion of subjects achieving Globin Response · Percentage of Participants With Clonal Expansion of Cells With a Predominant OZ1 Insertion Site · Percentage of Participants With Insertional Oncogenesis
핵심: This trial assessed the efficacy and safety of autologous cluster of differentiation 34 (CD34+) hematopoietic stem cells…

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참고문헌

Therapeutic activity of a hematopoietic stem cell-delivered cell-penetrating frataxin in Friedreich's ataxia models. — PubMed (2026)
Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. — PubMed (2026)
TKI-mediated inhibition of NLRP1 inflammasome restores erythropoiesis in DBA syndrome. — PubMed (2026)
Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. — PubMed (2025)

자주 묻는 질문

transduced CD34+ hematopoietic stem cell은 어떤 치료제인가요?: transduced CD34+ hematopoietic stem cell(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 임상 단계는?: transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 현재 단계는 Phase 2입니다.
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ADC Antibody CGT 🫁 폐암 (NSCLC)🎗️ HER2+ 유방암 🦴 다발성 골수종 👁️ 황반변성·망막 🛡️ 자가면역·염증성 🧴 건선 질병 전체 →

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transduced CD34+ hematopoietic stem cell

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

개요

임상 2026년 7월 18일 (8일 전)PK/독성 2026년 7월 18일 (8일 전)

타깃

CD3

적응증

Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy

상태

Active

Technology

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Platform

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Vector

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Engineering

Humanized Mouse Models

Differentiator

novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies

Mechanism of Action

Immune activation

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

Cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

Biomarker

CD19CAR-transduced HSC-T cells demonstrated high

Resistance

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임상시험 & 결과

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Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3
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참고문헌

Therapeutic activity of a hematopoietic stem cell-delivered cell-penetrating frataxin in Friedreich's ataxia models. — PubMed (2026)
Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. — PubMed (2026)
TKI-mediated inhibition of NLRP1 inflammasome restores erythropoiesis in DBA syndrome. — PubMed (2026)
Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. — PubMed (2025)

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비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?: 바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.

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