세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

transduced CD34+ hematopoietic stem cell

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

transduced CD34+ hematopoietic stem cell(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. Disease-specific study endpoint: 87.5. This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in approximately 50 ad. 차별점: novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)

CD3

Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy

Active

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · Exatecan/DXd (TOP1)

gene therapy strategy for long-term stabilization of FRDA

lentiviral vector and used to transduce hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) fr

Humanized Mouse Models

novel therapeutic strategy for DBAS and other ribosomopathies

Mechanism of Action

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

CD19CAR-transduced HSC-T cells demonstrated high

resistance to genetic manipulation

구조화 데이터

비임상 프로파일

rative responses in pancreatic tumor model

mouse

Pharmacokinetic

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 48건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3
  • Status: Recruiting · Completed · Enrolling by invitation
  • 주요 endpoint: VOE-CR · sVOE-CR · The proportion of subjects achieving Globin Response · Percentage of Participants With Clonal Expansion of Cells With a Predominant OZ1 Insertion Site · Percentage of Participants With Insertional Oncogenesis
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 87.5. This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in…

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

transduced CD34+ hematopoietic stem cell은 어떤 치료제인가요?
transduced CD34+ hematopoietic stem cell(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 임상 단계는?
transduced CD34+ hematopoietic stem cell의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.