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API CSV19행 · 1개 프로그램
OverviewMoAPK/PDToxicologyClinical

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항목
CGTPhase 2
transduced CD34+ hematopoietic stem cell (transduced CD34+ hematopoietic stem cell)
Genetix Biotherapeutics Inc.·CD3
48 trials
Overview
Program
transduced CD34+ hematopoietic stem cell
Overview
Company
Genetix Biotherapeutics Inc.
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
CD3
Overview
Indication
Metachromatic Leukodystrophy; Adrenoleukodystrophy
Overview
Phase
PHASE_2
Overview
Status
ACTIVE
MoA
Biomarker
CD19CAR-transduced HSC-T cells demonstrated high
PK/PD
Species
Mouse
PK/PD
Animal (cat.)
Mouse
PK/PD
Experiment
Pharmacokinetic
Toxicology
Species
Mouse
Toxicology
Animal (cat.)
Mouse
Toxicology
Major finding
thrombocytopenia was 1 to 7 days
Clinical
OS
90.6
Clinical
Result source
ClinicalTrials.gov NCT01896102
Clinical
Data Tier / Score
A · 34
Clinical
Program phase
PHASE_2
Clinical
Clinical sync
2026년 7월 18일 (8일 전)