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세포·유전자 치료Phase 1Active

Lentiviral Gene Transfer

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

비교

Lentiviral Gene Transfer(National Human Genome Research Institute (NHGRI))은 Adenosine Deaminase Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Adenosine Deaminase Deficiency; ADA-SCID 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targeting, which can enhance tumor-antigen. Phase 1 안전성·PK 탐색 단계입니다. OS: 100. 차별점: novel serum-free CHO suspension cell lines with enhanced CPR and/or defined CYP activity as a promising "humanised" in vitro.

출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA최근 동기화됨

개요

임상 2026년 7월 18일 (8일 전)PK/독성 2026년 7월 18일 (8일 전)

Adenosine Deaminase Deficiency

Adenosine Deaminase Deficiency; ADA-SCID

Active

Technology

Bispecific Killer Cell Engagers Directed to EGFR and ErbB2 (HER2) Faci

protein

lentiviral gene transfer to downregulate orexin expression in male and female young rats t

Humanized mouse models are essential for evaluating the engraftment capacity and genetic integrity of gene-mo

novel serum-free CHO suspension cell lines with enhanced CPR and/or defined CYP activity as a promising "humanised" in vitro

Mechanism of Action

targeting, which can enhance tumor-antigen

immune-mediated diseases including immune dysregulation polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked (IPEX) syndrome

payload protein, provided an additional >10-fold increase in overall factor VIII output in mice and non-human primates

PD-1/PD-L1 signaling low

downregulation

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 55건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3 · Phase 1
  • Status: Not yet recruiting · Recruiting · Completed
  • 주요 endpoint: Objective Response Rate (ORR) · Progression-Free Survival (PFS) · Duration of Response (DoR) · Disease Control Rate (DCR) · Overall Survival (OS)
  • 핵심: This is a historically controlled, non-randomized Phase I/II clinical trial to assess the safety and efficacy of autolog…

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

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참고문헌

자주 묻는 질문

Lentiviral Gene Transfer은 어떤 치료제인가요?
Lentiviral Gene Transfer(National Human Genome Research Institute (NHGRI))은 Adenosine Deaminase Deficiency 표적 세포·유전자 치료로, Adenosine Deaminase Deficiency; ADA-SCID 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Lentiviral Gene Transfer의 임상 단계는?
Lentiviral Gene Transfer의 현재 단계는 Phase 1입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.