세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Discontinued

stem cells

Genzymea Sanofi Company

비교

stem cells(Genzyme, a Sanofi Company)은 Acute Lymphoblastic Leukemia 표적 세포·유전자 치료로, Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targeting the STAT3 pathway. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. PFS: 35.5. 차별점: novel splice-disrupting variants.

구조화 카탈로그 레코드입니다. Curated Core만큼 깊게 검토되지 않았습니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)

Acute Lymphoblastic Leukemia

Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia

Discontinued

2026-07-13

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

Gene Therapy: Balancing Efficacy, Toxicity, and the Next Frontier

lentiviral barcoded library

novel splice-disrupting variants

Mechanism of Action

targeting the STAT3 pathway

immune-mediated clearance to achieve sustained tumor elimination

DNA damage activate distinct stress responses in human islets and induced pluripotent stem cell-derived islet cells

biomarker changes following a single intrathecal injection of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem

downregulation of protein degradation was observed to correlate with MYBPC3 loss of function, and novel potential disease mechanisms w

구조화 데이터

비임상 프로파일

xenograft model

mouse

tumor growth inhibition

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 62건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 2 · Phase 1, Phase 2 · Phase 1 · Phase 4
  • Status: Unknown status · Completed · Recruiting
  • 주요 endpoint: Safety/tolerability: incidence of adverse events. · Maximum Tolerated Dose and/or the recommended Phase II dose of AG-120 in subjects with advanced hematologic malignancies. · Assess clinical activity of AG-120 in subjects with relapsed or refractory AML who are enrolled in the Expansion Phase. · Safety/tolerability of treatment with AG-120 in subjects with relapsed or refractory myelodysplastic syndrome. · Assess clinical activity of AG-120 in subjects with relapsed or refractory myelodysplastic syndrome.
  • PFS: 35.5
  • 핵심: Acute Graft-versus-Host-Disease (GVHD) is an important cause of morbidity and mortality after allogeneic hematopoietic s…

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

stem cells은 어떤 치료제인가요?
stem cells(Genzyme, a Sanofi Company)은 Acute Lymphoblastic Leukemia 표적 세포·유전자 치료로, Acute Lymphoblastic Leukemia; Acute Myelocytic Leukemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
stem cells의 임상 단계는?
stem cells의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.