세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Recruiting

Risdiplam

Hoffmann-La Roche

비교

Risdiplam(Hoffmann-La Roche)은 Muscular Atrophy, Spinal 표적 세포·유전자 치료로, Spinal Muscular Atrophy; SMA 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 30건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. PK: t½ 50 h.

구조화 카탈로그 레코드입니다. Curated Core만큼 깊게 검토되지 않았습니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 22일 (111일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (111일 전 · 갱신 권장)

Muscular Atrophy, Spinal

Spinal Muscular Atrophy; SMA

Recruiting

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

비임상 프로파일

50

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 30건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 4 · Phase 2, Phase 3 · Phase 3 · Phase 2…
  • Status: Approved for marketing · Recruiting · Completed
  • 주요 endpoint: The systematic recording of neurological treatment and its evaluation by patients via specific questionnaires · Number of Patients by DMT During Each Year of DMT Treatment · Number of Patients Using Nusinersin During the Entire Treatment Follow-up Period · Annualized Drug and Drug Administration Costs During Each Year of Nusinersen Treatment · Annualized Drug and Drug Administration Costs for Nusinersen During the Entire Treatment Follow-up Period

임상시험이 많습니다. 임상시험 탭에서 Phase/Status 필터·검색을 사용하세요.

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Risdiplam은 어떤 치료제인가요?
Risdiplam(Hoffmann-La Roche)은 Muscular Atrophy, Spinal 표적 세포·유전자 치료로, Spinal Muscular Atrophy; SMA 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Risdiplam의 임상 단계는?
Risdiplam의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.