세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

rAAV2/4.hRPE65

Nantes University Hospital

비교

rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 1건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

구조화 카탈로그 레코드입니다. Curated Core만큼 깊게 검토되지 않았습니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 22일 (113일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (113일 전 · 갱신 권장)

Leber Congenital Amaurosis

Leber Congenital Amaurosis

Active

2026-05-22

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

비임상 프로파일

IC50 125

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 1건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 1건 · 완료/종료 1건
  • Phase: PHASE1 · PHASE1, PHASE2
  • Status: ACTIVE_NOT_RECRUITING · COMPLETED
  • 주요 endpoint: The primary safety endpoint in this trial is the standard ocular examination. Toxicity will also be assessed by measurement of vision · hematology and serum chemistries · assays for vector genomes · reported subject history of symptoms and adverse events. · Visual function will be quantified prior to and after vector administration in order to determine whether vector administration affects visual function.
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 24명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

rAAV2/4.hRPE65은 어떤 치료제인가요?
rAAV2/4.hRPE65(Nantes University Hospital)은 Leber Congenital Amaurosis 표적 세포·유전자 치료로, Leber Congenital Amaurosis 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
rAAV2/4.hRPE65의 임상 단계는?
rAAV2/4.hRPE65의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.