세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

Palifermin

Swedish Orphan Biovitrum

비교

Palifermin(Swedish Orphan Biovitrum)은 X-Linked Combined Immunodeficiency Disea 표적 세포·유전자 치료로, X-linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID) 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. Disease-specific study endpoint: 31; 49. The goal of this clinical research study is to learn if the combination of gemcitabine, busulfan, a. PK: t½ 4.5 h. 차별점: novel approaches or existing regimens for OM prevention and treatment.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 12일 (60일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 12일 (60일 전 · 갱신 권장)

X-Linked Combined Immunodeficiency Disea

X-linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID)

Active

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

novel approaches or existing regimens for OM prevention and treatment

Mechanism of Action

apoptosis, and changing the cytokine profile

biomarkers of radiation damage, and we validated radioprotection using WR-1065, the active form of Amifostine

downregulation of ENaC protein levels and gene expression

구조화 데이터

비임상 프로파일

mouse

4.5

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 48건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3
  • Status: Completed · Recruiting · Unknown status
  • 주요 endpoint: Event-free survival · Anti-asparaginase antibodies in patients treated with monoclonal antibody therapy · Overall survival · Complete remission (CR) rate · Minimal-residual disease quantification after first phase of induction and post-transplantation
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 31; 49. The goal of this clinical research study is to learn if the combination of gemc…

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Palifermin은 어떤 치료제인가요?
Palifermin(Swedish Orphan Biovitrum)은 X-Linked Combined Immunodeficiency Disea 표적 세포·유전자 치료로, X-linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID) 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Palifermin의 임상 단계는?
Palifermin의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.