세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

Lentiviral vector transduced CD34+ cells

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

Lentiviral vector transduced CD34+ cells(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, P47-Phox, Deficiency of 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targeted CAR along with a rapamycin-activated cytokine receptor. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. Disease-specific study endpoint: 87.5. This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in approximately 50 ad. PK: t½ 16.2 h. 차별점: novel RV vectors, mainly murine hematopoietic stem and progenitor cells (HPSCs) are routinely used, because human HSPCs canno.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 18일 (54일 전 · 갱신 권장)

CD3

P47-Phox, Deficiency of

Active

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

gene therapy

lentiviral vector in nonhuman primates

Humanized Mouse Models

novel RV vectors, mainly murine hematopoietic stem and progenitor cells (HPSCs) are routinely used, because human HSPCs canno

Mechanism of Action

targeted CAR along with a rapamycin-activated cytokine receptor

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

CD19, CD33, and CD123-to harbor a CD34-derived hinge region that allow

구조화 데이터

비임상 프로파일

rative responses in pancreatic tumor model

nonhuman primates, nonhuman primate

16.2

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 50건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3 · Phase 2…
  • Status: Recruiting · Completed · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: VOE-CR · sVOE-CR · The proportion of subjects achieving Globin Response · Percentage of Group C Participants Who Achieved Complete Resolution of Vaso-occlusive Events (VOE-CR) · Percentage of Group C Participants With Complete Resolution of Severe VOEs (sVOE-CR)
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 87.5. This is a non-randomized, open label, multi-site, single dose, Phase 1/2 study in…

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Lentiviral vector transduced CD34+ cells은 어떤 치료제인가요?
Lentiviral vector transduced CD34+ cells(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, P47-Phox, Deficiency of 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Lentiviral vector transduced CD34+ cells의 임상 단계는?
Lentiviral vector transduced CD34+ cells의 현재 단계는 Phase 2입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.