세포·유전자 치료Standard DBPhase 2Active

Lentiviral vector transduced CD34+ cells

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

Lentiviral vector transduced CD34+ cells(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, P47-Phox, Deficiency of 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targeted CAR along with a rapamycin-activated cytokine receptor. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 50건의 관련 임상이 등록되어 있습니다. 차별점: novel RV vectors, mainly murine hematopoietic stem and progenitor cells (HPSCs) are routinely used, because human HSPCs canno.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

상세 근거 분석 · 원문 검토 대기

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구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 18일 (101일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 18일 (101일 전 · 갱신 권장)

CD3

P47-Phox, Deficiency of

Active

2026-09-02

편집 범위 · 구조화 카탈로그

Development Signal · Emerging

Technology

gene therapy

lentiviral vector in nonhuman primates

Humanized Mouse Models

novel RV vectors, mainly murine hematopoietic stem and progenitor cells (HPSCs) are routinely used, because human HSPCs canno

Mechanism of Action

targeted CAR along with a rapamycin-activated cytokine receptor

T cells, up to 4-fold greater interferon-gamma (IFN-γ) secretion than controls, and showcased antigen-specific cytotoxicity

apoptosis in cells from patients with FRDA

CD19, CD33, and CD123-to harbor a CD34-derived hinge region that allow

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임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 50건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 3 · Phase 2, Phase 3 · Phase 2…
  • Status: Recruiting · Completed · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: VOE-CR · sVOE-CR · The proportion of subjects achieving Globin Response · Percentage of Group C Participants Who Achieved Complete Resolution of Vaso-occlusive Events (VOE-CR) · Percentage of Group C Participants With Complete Resolution of Severe VOEs (sVOE-CR)

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출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.