세포·유전자 치료Limited DataPhase 2Recruiting

intra-striatal rAAV5-miHTT

UniQure Biopharma B.V.

비교

intra-striatal rAAV5-miHTT(UniQure Biopharma B.V.)은 Huntington Disease 표적 세포·유전자 치료로, Huntington's Disease 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 2건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

공개된 구조화 근거가 제한적입니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

구조화 데이터

개요

임상 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 5월 22일 (112일 전 · 갱신 권장)

Huntington Disease

Huntington's Disease

Recruiting

2026-09-02

Data Confidence · Low

Development Signal · Emerging

Technology

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 2건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 2건 · 완료/종료 0건
  • Phase: Phase 1, Phase 2
  • Status: Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: Number and type of Adverse Events (AE) · Duration of persistence of AMT-130 in the brain · Evaluate the safety and tolerability of bilateral striatal delivery of AMT-130 as a total HTT gene lowering therapy in adult subjects with early manifest HD assessed by Adverse Events · Evaluate the safety and tolerability of bilateral striatal delivery of AMT-130 as a total HTT gene lowering therapy in adult subjects with early manifest HD assessed by Vital Signs - Blood Pressure · Evaluate the safety and tolerability of bilateral striatal delivery of AMT-130 as a total HTT gene lowering therapy in adult subjects with early manifest HD assessed by Vital Signs - Respiratory Rate
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 57명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.