세포·유전자 치료Standard DBPreclinicalDiscontinued

Gene-modified autologous stem cells

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

비교

Gene-modified autologous stem cells(Shenzhen Geno-Immune Medical Institute)은 Beta-Thalassemia 표적 세포·유전자 치료로, Fanconi Anemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: targets a pan-leukocyte antigen. 전임상 단계입니다. Disease-specific study endpoint: 5; 12.2; 12.2. The purpose of this study is to 1) evaluate the safety and tolerability of autologous geneti. 차별점: unique setting of autologous GT for ADA SCID, and these dosing principles may be applied to future GT trials using low-dose BU.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)

Beta-Thalassemia

Fanconi Anemia

Discontinued

2026-09-02

Data Confidence · Medium

Development Signal · Watch

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

lentivirally transduced HSPCs

humanized NSG mice, the ADCs completely ablated human HSCs without toxicity to non-hematopoietic tissues, ena

unique setting of autologous GT for ADA SCID, and these dosing principles may be applied to future GT trials using low-dose BU

Mechanism of Action

targets a pan-leukocyte antigen

T-cell and NK cell cytotoxicity

DNA damage in either setting following this treatment, suggesting that ACK2 does not induce immediate genotoxicity, providing cruc

downregulation, effectively modulated the MAPK pathway with Fos downregulation in wild-type and FA mice

구조화 데이터

비임상 프로파일

xenograft model

mouse, mouse

PK

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 50건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 1, Phase 2 · Phase 1 · Phase 2, Phase 3 · Phase 2…
  • Status: Not yet recruiting · Completed · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: Objective Response Rate (ORR) · Progression-Free Survival (PFS) · Duration of Response (DoR) · Disease Control Rate (DCR) · Overall Survival (OS)
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 5; 12.2; 12.2. The purpose of this study is to 1) evaluate the safety and tolerability …

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Gene-modified autologous stem cells은 어떤 치료제인가요?
Gene-modified autologous stem cells(Shenzhen Geno-Immune Medical Institute)은 Beta-Thalassemia 표적 세포·유전자 치료로, Fanconi Anemia 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Gene-modified autologous stem cells의 임상 단계는?
Gene-modified autologous stem cells의 현재 단계는 Preclinical입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.