세포·유전자 치료Limited DataPhase 2Recruiting

Autologous CD34+ HSC cells transduced with the lentiviral vector containing a shRNA targeting BCL11a

Genetix Biotherapeutics Inc.

비교

Autologous CD34+ HSC cells transduced with the lentiviral vector containing a shRNA targeting BCL11a(Genetix Biotherapeutics Inc.)은 CD3 표적 세포·유전자 치료로, Sickle Cell Disease 영역에서 개발·상용화 중입니다. Phase 2에서 효능·안전성 신호를 검증 중입니다. ClinicalTrials.gov 기준 3건의 관련 임상이 등록되어 있습니다.

공개된 구조화 근거가 제한적입니다.

구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)

CD3

Sickle Cell Disease

Recruiting

2026-09-02

Data Confidence · Low

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

구조화 데이터

임상시험 & 결과

임상 한눈에 보기

  • 3건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • 모집 중 2건 · 완료/종료 0건
  • Phase: Phase 2 · Phase 1
  • Status: TEMPORARILY NOT AVAILABLE · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: Occurrence of VOEs by Month 24 post-infusion · Hemoglobin Function · Hemolysis · Toxicities and Adverse Events · Percentage change in the annualized number of VOEs
  • 등록 대상자(표본 합산): 약 35명

수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.