세포·유전자 치료Standard DBPhase 3Recruiting

Adjuvant IM Therapy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

비교

Adjuvant IM Therapy(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)은 MPS IIIA 표적 세포·유전자 치료로, MPS IIIA; Sanfilippo Syndrome 영역에서 개발·상용화 중입니다. 작용기전: target Mendelian randomization (MR), mediation MR, transcriptome-based machine learning, and single-cell RNA-seq were integrated to prioritize targets and pathway. Phase 3 후기 임상 단계입니다. Disease-specific study endpoint: 17; 17. To assess the safety of treating men with oligometastatic prostate cancer with the following therap. 차별점: novel nano-vaccine and systematically evaluate its immunogenicity and protective efficacy.

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구조화 데이터출처: ClinicalTrials.gov · PubMed · openFDA임상 데이터 갱신 권장 · 갱신 대기 목록

분석

관련 분석

유사 프로그램 비교CGT / AAV non-clinical 전략관련 Catalyst같은 모달리티 · CGT

구조화 데이터

개요

임상 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)PK/독성 2026년 7월 13일 (60일 전 · 갱신 권장)

MPS IIIA

MPS IIIA; Sanfilippo Syndrome

Recruiting

2026-07-13

Data Confidence · Medium

Development Signal · Emerging

Technology

구조모아 · StructureMoa에서 구조 검색

oncolytic viruses engineered to express immunomodulatory payloads and

novel nano-vaccine and systematically evaluate its immunogenicity and protective efficacy

Mechanism of Action

target Mendelian randomization (MR), mediation MR, transcriptome-based machine learning, and single-cell RNA-seq were integrated to prioritize targets and pathway

T-cell activation

apoptosis but also boost immunosuppressive responses

HER2-Positive

resistance mechanisms

구조화 데이터

비임상 프로파일

xenograft model

mouse, mouse

PK

CGT / AAV non-clinical strategy

구조화 데이터

임상시험 & 결과

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임상 한눈에 보기

  • 31건의 ClinicalTrials.gov 임상 기록
  • Phase·Status 요약은 enrollment 상위 표본 기준입니다
  • 임상시험 탭에서 enrollment 상위 목록을 불러올 수 있습니다
  • Phase: Phase 3 · Phase 2, Phase 3 · Phase 2 · Phase 1, Phase 2
  • Status: Unknown status · Completed · Active, not recruiting
  • 주요 endpoint: Disease-free Survival · Breast Cancer-free Interval · Distant Recurrence-free Interval · Overall Survival · disease free survival in premenopausal patients
  • 핵심: Disease-specific study endpoint: 17; 17. To assess the safety of treating men with oligometastatic prostate cancer with …

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수집된 임상 필드(phase, status, endpoint 등) 기반 자동 요약입니다. 효능 수치는 선택한 등록 결과이며 전적응증 값이 아닙니다.

출처 및 참고문헌

바이오정보모아는 연구·교육용 과학·의약품 개발 정보입니다. 진료, 진단, 치료 지침, 규제 자문이 아닙니다.

자주 묻는 질문

Adjuvant IM Therapy은 어떤 치료제인가요?
Adjuvant IM Therapy(Ultragenyx Pharmaceutical Inc)은 MPS IIIA 표적 세포·유전자 치료로, MPS IIIA; Sanfilippo Syndrome 영역에서 개발·상용화 중입니다. 데이터는 바이오정보모아 (BioJungboMoa)에서 ClinicalTrials.gov·openFDA·PubMed 기반으로 정리합니다.
Adjuvant IM Therapy의 임상 단계는?
Adjuvant IM Therapy의 현재 단계는 Phase 3입니다.
비슷한 프로그램과 어떻게 비교하나요?
바이오정보모아 (BioJungboMoa) 비교 페이지에서 PK/PD, 독성, 임상 효능 지표를 나란히 볼 수 있습니다. 동일 타깃·모달리티 프리셋을 함께 참고하세요.