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프로그램 비교

타깃 · 모달리티 · 임상 근거 · 비임상 맥락으로 최대 5개 프로그램을 나란히 비교합니다. · 자동 수집 갱신 권장 · 9월 2일

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항목
CGTCurated CoreFDAstaleApproved
lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lovo-cel, bb1111)
bluebird bio·βA-T87Q-globin (lentiviral)
2 trials
Overview
Program
Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel)
Overview
Company
bluebird bio
Overview
Modality
CGT
Overview
Target
βA-T87Q-globin (lentiviral)
Overview
Indication
Sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive events
Overview
Phase
APPROVED
Overview
Status
APPROVED
Overview
Content status
Curated Core
Overview
Data Confidence
Editorial scope · Curated Core
Overview
Development Signal
Development Signal · Established
Overview
Approval status
FDA approved
Positioning
Key differentiator
Gene addition of anti-sickling globin vs CRISPR HbF induction
Positioning
Known limitation
bypassing such limitations
Technology
Vector
Lentiviral vector
MoA
Mechanism
Lovotibeglogene autotemcel adds functional β-globin gene via lentiviral vector to autologous CD34+ cells, producing anti-sickling HbAT87Q in sickle cell disease.
MoA
Biomarker
HbAT87Q, VOC, TCD velocities.
Toxicology
Major finding
Hematologic malignancy risk (boxed warning); conditioning toxicities
Clinical
Safety signal
Hematologic malignancy risk (boxed warning); conditioning toxicities
Clinical
Program phase
APPROVED
Clinical
Trial activity
1 recruiting · 1 completed